文章核心观点 - 奥库根公司宣布其用于治疗地理萎缩（GA）的新型修饰基因疗法候选药物OCU410的1/2期ArMaDa临床试验第三队列给药完成，并启动2期临床试验 [1][5][7] 分组1：公司信息 - 奥库根是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在推进传染病和骨科疾病研究 [10] 分组2：疾病信息 - 干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）影响约1000万美国人及超2.66亿全球人口，占所有AMD病例的85 - 90%，特征为黄斑变薄、视网膜缓慢退化等 [4] - 地理萎缩（GA）是dAMD的晚期阶段，在美国影响约100万人 [5] 分组3：疗法信息 - OCU410利用腺相关病毒（AAV）平台向视网膜递送RORA基因，RORA蛋白在脂质代谢等方面起重要作用，能靶向与dAMD病理生理相关的多条途径，公司正将其开发为一次性基因疗法 [9] 分组4：临床试验信息 - ArMaDa 1/2期临床试验将评估OCU410单侧视网膜下给药的安全性，分两个阶段进行，1期是多中心、开放标签、剂量递增研究，有三个剂量水平；2期是随机、结果评估者设盲、剂量扩展研究，受试者将按1:1:1比例随机分配到两个治疗组或对照组 [8] - 第三队列三名受试者接受最高剂量（200µL的1.5x10¹¹ vg/mL）单次视网膜下给药，完成1期试验给药，试验在美国14个领先视网膜手术中心进行 [6] - 已启动2期临床试验，将在更大患者群体中评估OCU410安全性和有效性，患者将随机分配到中、高剂量治疗组或对照组 [7] 分组5：其他信息 - 杜克大学眼科副教授表示现有FDA批准的GA抗补体疗法仅针对单一途径，益处有限且需多年多次玻璃体内注射，OCU410修饰基因疗法可能改变GA治疗格局 [2] - 公司首席医疗官对OCU410作为GA一次性治疗选择的潜力感到鼓舞 [2] - 公司将定期提供临床试验更新 [3]