文章核心观点 - 公司宣布FDA批准Iomab - ACT用于镰状细胞病患者骨髓移植前靶向调理的新药研究申请，有望为患者提供更安全有效的治疗途径，且Iomab - ACT在细胞和基因治疗调理领域有较大市场潜力 [1] 镰状细胞病现状 - 美国每年约10万镰状细胞病患者，现有非靶向化疗调理方式限制患者接受骨髓移植和基因疗法 [1] 研究进展 - 公司获FDA批准开展Iomab - ACT用于镰状细胞病患者骨髓移植前靶向调理的研究，与哥伦比亚大学合作，由Markus Mapara博士牵头，将评估其安全性，若成功将为基因治疗调理临床试验提供信息 [1] 研究意义 - 传统化疗或全身放疗调理有严重副作用，Iomab - ACT作为非化疗靶向放疗调理方法，旨在降低毒性，确保供体造血干细胞完全植入，成功则可革新治疗方法 [2] - 公司与Mapara博士合作旨在让镰状细胞病患者更易获得异基因骨髓移植和基因疗法 [1] 市场机会 - 细胞治疗其他领域如CAR - T和基因疗法有更好调理需求，预计到2030年美国可治疗患者群体近翻倍达约9.3万人，CAR - T市场收入未来5年多预计以约11%的复合年增长率增长，2023年六种获批CAR - T细胞疗法总销售额超35亿美元 [3] - Iomab - ACT潜在市场与细胞和基因疗法患者群体一致，若能提供临床益处，有成为重磅药物的收入机会 [3][4] 公司概况 - 公司开发靶向放疗疗法，先进管线候选药物Iomab - B和Actimab - A对复发和难治性急性髓系白血病有延长生存潜力，计划推进Iomab - B用于其他血液癌症，推进Iomab - ACT改善细胞和基因治疗结果，拥有超230项专利及专利申请 [5]