公司动态 - INOVIO宣布其候选药物INO-3107获得欧洲药品管理局先进疗法委员会（CAT）的质量和非临床数据认证，确认其化学、制造和控制（CMC）数据及非临床结果符合欧洲市场授权申请的科学和技术标准[6][12] - INO-3107已获得美国FDA的孤儿药认定和突破性疗法认定，并建议公司可通过加速批准程序提交生物制品许可申请（BLA），使用已完成1/2期临床试验的数据[13] - 欧洲委员会授予INO-3107孤儿药认定，并为INOVIO的CELLECTRA®递送设备颁发CE标志，表明其符合欧盟的安全、健康和环保标准[13] - 英国授予INO-3107创新护照，作为创新许可和准入途径（ILAP）的入口，旨在加速药物上市并促进患者获取[13] 药物研发进展 - INO-3107旨在引发针对HPV-6和HPV-11蛋白的抗原特异性T细胞反应，这些T细胞被设计为寻找并杀死HPV-6和HPV-11感染的细胞，可能预防或减缓新乳头状瘤的生长[1] - 在1/2期临床试验中，81.3%（26/32）的患者在INO-3107给药后一年内减少了手术干预次数，其中28.1%（9/32）在给药窗口期间或之后无需手术干预[1] - 试验中患者的中位手术次数从给药前的4次（范围2-8次）减少到给药后的中位减少3次（95%置信区间-3，-2）[1] - INO-3107在试验中表现出良好的耐受性，主要出现低级别（1级）治疗相关不良事件，如注射部位疼痛和疲劳[1] - INO-3107诱导了强烈的免疫反应，包括激活的CD4 T细胞和具有裂解潜力的CD8 T细胞，并在第52周观察到持续的细胞记忆反应[1] 疾病背景 - 复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）是一种由HPV-6和/或HPV-11引起的罕见疾病，表现为呼吸道内出现小疣状生长物（乳头状瘤），可能导致严重的气道阻塞和呼吸并发症[2] - RRP显著影响患者的生活质量，尤其是对声带的影响，限制了患者的说话能力[2] - 手术切除乳头状瘤是RRP的标准治疗方法，但乳头状瘤常会复发[2] - 根据1995年发表的美国流行病学数据，估计有14,000例活跃病例，每年成人新发病例约为1.8/100,000[14] 技术平台 - INOVIO的DNA药物平台包括两个创新组件：精确设计的DNA质粒和专有的CELLECTRA®递送设备[3] - DNA质粒是小型环状DNA分子，类似于软件，可被人体细胞“下载”以产生特定蛋白质，从而靶向和对抗疾病[3] - CELLECTRA®递送设备旨在优化DNA药物的递送，无需化学佐剂或脂质纳米颗粒，且避免了病毒载体平台常见的抗载体反应[3] 公司简介 - INOVIO是一家专注于开发和商业化DNA药物的生物技术公司，旨在帮助治疗和预防HPV相关疾病、癌症和传染病[10] - 公司的技术优化了创新DNA药物的设计和递送，这些药物教导人体制造自身的疾病对抗工具[10]