文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予赛雷迪思公司（Cellectis）的UCART22产品候选药物治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的孤儿药（ODD）和罕见儿科疾病指定（RPDD）地位，这对开发通用型CAR - T产品具有重要意义，有望为ALL患者带来新的治疗选择 [1][2] 行业情况 - ALL占美国所有白血病病例的约10%，进展迅速，若不治疗通常在数周或数月内致命，2022年美国估计有6660例新的ALL病例和1560例与该疾病相关的死亡 [2] - 对于不适合造血干细胞移植（HSCT）或在接受CD19导向的CAR - T细胞疗法和/或HSCT后复发的ALL患者，迫切需要开发新的疗法 [1][2] 公司情况 公司简介 - 赛雷迪思是一家临床阶段的生物技术公司，利用其开创性的基因编辑平台开发挽救生命的细胞和基因疗法，采用通用型方法进行CAR - T免疫疗法，总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处，在纳斯达克全球市场和泛欧证券交易所成长板上市 [5] 产品情况 - UCART22是一种靶向CD22的通用型CAR - T细胞产品候选药物，正在BALLI - 01的1/2期开放标签剂量递增和剂量扩展研究中进行评估，以评估其在复发/难治性ALL患者中的安全性、扩增、持久性和临床活性 [2] - 2023年12月美国血液学会会议上展示的临床数据显示，赛雷迪思完全自主生产的UCART22 - P2在剂量水平2的初步缓解率为67%，高于外部合同开发和生产组织（CDMO）生产的UCART22 - P1在剂量水平3的50%缓解率，公司预计在2024年底前提供BALLI - 01研究进展的更新 [3] 产品获批情况 - FDA授予UCART22治疗ALL的ODD和RPDD地位，获得ODD有助于加快和降低治疗药物的开发、审批和商业化成本，获得RPDD可能在上市批准时获得罕见儿科疾病优先审评券 [1][2][4] 公司人员观点 - 赛雷迪思首席医疗官Mark Frattini博士表示，FDA授予UCART22 ODD和RPDD地位，表明其有潜力为ALL患者带来急需的治疗选择 [2]