文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Nexcella获加州再生医学研究所（CIRM）800万美元CLIN2赠款，用于支持其CAR - T疗法NXC - 201治疗复发/难治性AL淀粉样变性的临床开发，该疗法在前期研究中展现出积极效果，公司将推进NEXICART - 2研究 [1] 公司相关 Nexcella公司 - Nexcella是Immix Biopharma的全资子公司，是临床阶段生物制药公司，在AL淀粉样变性和自身免疫性疾病细胞疗法领域处于领先地位，主要候选产品为CAR - T疗法NXC - 201 [7] - Nexcella获CIRM 800万美元赠款，用于支持NXC - 201治疗复发/难治性AL淀粉样变性的临床开发 [1] NXC - 201疗法 - NXC - 201是唯一正在开发用于治疗AL淀粉样变性的CAR - T疗法，已获美国FDA和欧盟EMA孤儿药指定，正在进行综合临床开发计划，有望扩展到自身免疫性疾病适应症 [2][5][7] - 前期NEXICART - 1研究显示，NXC - 201在复发/难治性AL淀粉样变性患者中总缓解率达92%（12/13），最佳缓解者缓解持续时间达28.0个月，且细胞因子释放综合征（CRS）持续时间短，无3级或延迟性神经毒性 [1][5] NEXICART - 2研究 - NEXICART - 2是一项开放标签、单臂、多中心的美国1b/2期剂量扩展临床试验，预计招募40名有足够心脏功能且未接受过BCMA靶向治疗的复发/难治性AL淀粉样变性患者，旨在评估NXC - 201的安全性和有效性，主要终点为完全缓解率和总缓解率 [3] NEXICART - 1研究 - NEXICART - 1是一项开放标签、非美国的1b/2a期临床试验，已确认NXC - 201的推荐2期剂量（RP2D），临床结果可在https://immixbio.com/pipeline/publications查看 [4] CIRM机构 - CIRM由加州人民创建，旨在加速干细胞治疗应用于有未满足医疗需求的患者，拥有55亿美元资金和150多个活跃干细胞项目，是全球最大致力于推动细胞医学发展的机构之一 [2] 行业相关 AL淀粉样变性疾病 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白在多个器官堆积导致，会造成多器官进行性广泛损伤和高死亡率 [6] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12%，2024年约达33277例 [6] 淀粉样变性市场 - 2017年淀粉样变性市场规模为36亿美元，预计2025年将达到60亿美元 [6]