临床试验结果 - TRANSFORM试验是一项双盲、随机、安慰剂对照的2b期研究，评估了setanaxib在24周治疗期间对原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的疗效 [1] - 试验结果显示，1600mg剂量组的ALP（碱性磷酸酶）显著改善了19%，1200mg剂量组改善了14% [2] - 试验中超过40%的患者接受了双重疗法（UDCA和Ocaliva或Bezafibrate），13%的患者接受了三种疗法，表明setanaxib在现有标准治疗基础上具有临床相关的增量效益 [2] - setanaxib治疗在24周时通过FibroScan®评估的肝脏硬度也显示出积极趋势 [2] 公司动态 - Calliditas Therapeutics宣布TRANSFORM试验达到了主要终点，显示出setanaxib在PBC患者中的显著疗效 [3] - 公司正在进行其他临床试验，包括针对特发性肺纤维化（IPF）的2期试验，预计在2024年第四季度或2025年第一季度公布初步数据 [5] - 公司还在进行针对Alport综合征的2期概念验证试验，预计在2025年公布初步数据 [5] 行业专家评价 - 专家认为，在已经接受多种药物治疗的难治性患者群体中观察到显著的统计学治疗效果非常令人鼓舞 [7] - 首席医学官表示，ALP的显著改善和其他结果的积极趋势在PBC患者群体中具有临床意义 [8]