文章核心观点 - Longeveron公司公布Lomecel - B™治疗轻度阿尔茨海默病的2a期临床试验积极数据和生物标志物结果，显示该疗法有治疗潜力，公司期待与FDA讨论其未来开发路径 [1][4] 分组1：公司及产品介绍 - Longeveron是临床阶段再生医学生物技术公司，开发细胞疗法治疗危及生命和慢性衰老相关疾病，主要研究产品Lomecel - B™是从年轻健康成年供体骨髓中分离的同种异体细胞疗法，有多种潜在作用机制，可用于多种疾病 [5][6] - Lomecel - B™开发项目获五项FDA指定，阿尔茨海默病项目获再生医学先进疗法（RMAT）指定和快速通道指定 [6] 分组2：试验情况 - 随机、安慰剂对照的2a期CLEAR MIND试验评估48名60 - 85岁轻度阿尔茨海默病患者，36人接受Lomecel - B™治疗，12人接受安慰剂 [2] - 临床试验达到主要安全和次要疗效终点，结果支持Lomecel - B™治疗潜力 [2] 分组3：试验结果 - 研究数据显示Lomecel - B™单剂量和多剂量方案有既定安全概况，无超敏反应、输液相关反应和淀粉样蛋白相关成像异常 [2] - 与安慰剂相比，Lomecel - B™治疗患者疾病恶化总体减缓，在试验第39周使用复合阿尔茨海默病评分（CADS）有积极疗效结果 [2] - Lomecel - B™给药与减缓认知和功能衰退相关，在蒙特利尔认知评估中有统计学显著结果，在临床痴呆评定量表总和（CDR - SB）和简易精神状态检查表（MMSE）中有改善趋势 [2] - 在阿尔茨海默病合作研究日常生活活动量表（ADCS - ADL）中，Lomecel - B™相对安慰剂有统计学显著改善 [2] - Lomecel - B™使与阿尔茨海默病相关区域脑容量损失最小化，左海马体体积相对安慰剂有统计学显著差异，左右脑室扩大分别减少20 - 30% [2] - 扩散张量成像MRI支持Lomecel - B™相对安慰剂有减少神经炎症的潜力 [2] - 经护理人员观察，使用阿尔茨海默病相关生活质量（ADRQOL）和老年痴呆生活质量（QOL - AD）量表测量，Lomecel - B™治疗患者生活质量相对安慰剂有数值改善 [2] - MRI生物标志物结果显示脑容量损失减少49%，炎症改善 [1] 分组4：公司人员观点 - 首席医学官Nataliya Agafonova称2a期CLEAR MIND试验结果令人鼓舞，Lomecel - B™有潜力满足治疗需求 [3][4] - 联合创始人、首席科学官兼董事长Joshua Hare认为结果验证Lomecel - B™安全性和治疗潜力，期待与FDA讨论其在阿尔茨海默病中的未来开发路径 [4] - 首席执行官Wa'el Hashad表示Lomecel - B™有潜力解决阿尔茨海默病潜在病理，对其安全性和疗效证据感到鼓舞，为未来临床开发奠定基础 [10] 分组5：行业情况 - 近年来行业更关注推出新型阿尔茨海默病疗法，新疗法表明有能力治疗曾被认为无法治疗的疾病，下一步是开发安全有效的疗法 [3]