核心观点 - Blarcamesine（ANAVEX®2-73）在早期阿尔茨海默病（AD）患者中显著减缓了临床衰退，具有良好的比较安全性，且未出现神经影像学不良事件 [1] - Blarcamesine在30 mg和50 mg剂量组中均显示出临床益处，特别是在认知和神经退行性变方面 [1][2] - Blarcamesine对阿尔茨海默病的两个病理标志物——淀粉样蛋白β和脑容量——均显示出积极影响 [1] - 公司计划在2024年第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交Blarcamesine的监管申请 [1][4] 临床数据 - Blarcamesine在48周时显著减缓了临床进展，50 mg组和30 mg组分别比安慰剂组减缓了38.5%和34.6% [2] - 主要认知终点ADAS-Cog13在50 mg组（-2.149；P = 0.021）和30 mg组（-1.934；P = 0.026）均显著优于安慰剂 [4] - 关键次要终点CDR-SB在50 mg组（-0.465；P = 0.045）和30 mg组（-0.502；P = 0.020）也显著优于安慰剂 [5] - Blarcamesine显著减缓了脑萎缩，全脑萎缩减缓37.6%，灰质萎缩减缓63.5%，侧脑室萎缩减缓25.1% [2] 安全性 - Blarcamesine的安全性良好，未出现神经组织损伤或淀粉样蛋白相关影像异常（ARIA） [3] - 常见的不良事件包括头晕，主要发生在剂量调整期间，且多为轻度至中度 [5] - 通过调整剂量调整计划和夜间给药，可以有效管理这些不良事件 [5] 公司背景 - Anavex Life Sciences Corp 是一家专注于开发神经退行性疾病、神经发育障碍和神经精神疾病治疗药物的生物制药公司 [8] - 公司的主要候选药物ANAVEX®2-73（Blarcamesine）已成功完成多项临床试验，包括阿尔茨海默病、帕金森病痴呆和Rett综合征 [8] - ANAVEX®2-73通过靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体，恢复细胞稳态，显示出潜在的疾病修饰作用 [8] 行业影响 - Blarcamesine的口服给药方式和良好的安全性可能降低阿尔茨海默病治疗的复杂性，并为更多患者提供便利 [3] - 该药物的独特作用机制可能使其成为现有抗β淀粉样蛋白单克隆抗体药物的补充治疗选择 [3] - 公司通过精准医学方法，专注于改善自噬机制，为阿尔茨海默病治疗提供了创新解决方案 [4]