文章核心观点 - 公司公布Lomecel - B™治疗轻度阿尔茨海默病的2a期临床试验积极数据和生物标志物结果，显示其安全性和治疗潜力，有望为该疾病治疗带来积极影响 [1][6][7] 公司情况 - 公司是临床阶段再生医学生物技术公司，致力于开发细胞疗法，主要研究产品Lomecel - B™是从年轻健康成人骨髓中分离的同种异体药用信号细胞疗法，有多种潜在作用机制，目前有HLHS、阿尔茨海默病和衰老相关虚弱三个管线适应症，其开发项目获五项FDA指定 [16] 行业情况 - 近年来行业更关注推出新型阿尔茨海默病疗法，新疗法的出现表明治疗该疾病的能力在提升，下一步是开发安全有效的疗法 [2] 临床试验情况 试验设计 - 随机、安慰剂对照的2a期CLEAR MIND试验评估48名60 - 85岁、诊断为轻度阿尔茨海默病的患者，36人接受Lomecel - B™治疗，12人接受安慰剂 [6] 试验结果 - 试验达到主要安全和次要疗效终点，支持Lomecel - B™治疗潜力 [6] - 口头报告显示Lomecel - B™改善轻度阿尔茨海默病患者认知功能、生活质量和脑容量 [11] - 海报展示的MRI生物标志物结果显示脑容量损失减少49%，炎症改善 [14] - 研究数据显示Lomecel - B™单剂量和多剂量方案有既定安全性，无超敏反应、输液相关反应和淀粉样蛋白相关成像异常 [14] - 与安慰剂相比，Lomecel - B™治疗患者疾病恶化总体减缓，在试验第39周通过CADS显示积极疗效 [14] - Lomecel - B™给药减缓认知和功能衰退，在蒙特利尔认知评估中有统计学显著结果，在CDR - SB和MMSE中有统计趋势改善 [14] - 在ADCS - ADL中相对于安慰剂有统计学显著改善 [14] - Lomecel - B™减少阿尔茨海默病相关区域脑容量损失，左海马体体积相对于安慰剂有统计学显著差异，左右心室扩大分别减少20 - 30% [14] - 弥散张量成像MRI支持Lomecel - B™有降低神经炎症的潜力 [14] - Lomecel - B™治疗患者在生活质量上相对于安慰剂有数值改善 [14] 后续计划 - 公司期待与FDA会面，审查数据并讨论Lomecel - B™在阿尔茨海默病方面的未来开发路径 [7] 产品优势 - FDA已授予Lomecel - B™再生医学先进疗法（RMAT）指定和快速通道指定，便于其在阿尔茨海默病开发过程中更多接触FDA [15]