公司动态 - NTLA-3001 是一种潜在的一次性基因编辑治疗，可能使 AAT 蛋白水平正常化并阻止与 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的肺部疾病进展 [1] - NTLA-3001 是 Intellia 首个完全拥有的基于 CRISPR 的体内靶向基因插入候选药物，已进入临床阶段 [1] - 计划在 2024 年下半年对首位患者进行给药 [1] - NTLA-3001 是一种突破性的体内 CRISPR 基因插入候选药物，旨在通过一次性治疗持久产生功能性 AAT 蛋白 [1] - 公司正在提交其他国家的监管申请，作为其多国开发战略的一部分 [1] - 英国药品和保健品监管局（MHRA）已授权其临床试验申请（CTA），以启动评估 NTLA-3001 治疗 AATD 相关肺部疾病的 1/2 期研究 [6] - NTLA-3001 是一种系统性给药的体内 CRISPR/Cas9 靶向基因插入候选药物，旨在精确插入 SERPINA1 基因的健康拷贝，以恢复功能性 AAT 蛋白的永久表达 [6] - 1/2 期研究将是一项国际、多中心、单臂、开放标签的研究，计划招募最多 30 名患者 [7] - NTLA-3001 是首个完全拥有的 CRISPR 介导的体内靶向基因插入开发候选药物，用于治疗 AATD 相关肺部疾病 [8] 行业背景 - α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）是一种遗传性疾病，会增加肝脏和肺部疾病的风险 [14] - AATD 是由 SERPINA1 基因的突变引起的，该基因通常提供制造 AAT 蛋白的指令 [14] - AATD 在美国影响超过 60,000 人，全球约 250,000 人 [14] 公司介绍 - Intellia Therapeutics 是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于通过基于 CRISPR 的疗法革新医学 [3] - 公司的体内项目使用 CRISPR 直接在人体内精确编辑致病基因 [3] - 公司的体外项目使用 CRISPR 在体外工程化人类细胞，用于治疗癌症和自身免疫性疾病 [3] - 公司拥有深厚的科学、技术和临床开发经验，正在为新型药物设定标准 [15] - 公司继续扩展其基于 CRISPR 的平台能力，采用新型编辑和递送技术 [15]