核心观点 - ANAVEX®2-73在脆性X综合征（FXS）的临床前研究中显示出积极的成果，能够直接转化为人类的脑电图（EEG）生物标志物，具有治疗神经发育障碍患者行为和认知缺陷的潜力 [1][2][3] - 公司计划启动一项针对FXS患者的临床试验，以评估ANAVEX®2-73的安全性和有效性 [5][6] 脆性X综合征（FXS）背景 - FXS是最常见的遗传性智力障碍，也是自闭症谱系障碍的最常见单基因病因，美国约有62,500名患者，全球约有1,088,500名患者 [2] - FXS患者通常表现出认知、行为和感官挑战，如学习困难、焦虑、多动和感官刺激敏感，目前尚无获批的治疗方法 [2][8] ANAVEX®2-73的研究成果 - 在FXS小鼠模型中，ANAVEX®2-73通过脑电图（EEG）显示出剂量依赖性的脑功能改善，特别是在听觉稳态反应（ASSR）测试中，显著增强了大脑前额叶和听觉皮层的神经同步性 [3] - ANAVEX®2-73能够恢复兴奋-抑制信号平衡，改善神经元连接性，直接转化为人类，显示出治疗FXS患者行为、感官和认知异常的潜力 [4] - 此前的研究表明，ANAVEX®2-73能够逆转多动、恢复联想学习并减少焦虑，同时改善关键血液信号生物标志物 [5] 公司产品管线 - ANAVEX®2-73是公司的主要候选药物，用于治疗阿尔茨海默病、帕金森病、Rett综合征和FXS，已成功完成多项临床试验 [10] - ANAVEX®3-71是另一种临床阶段候选药物，针对SIGMAR1和M1毒蕈碱受体，显示出对阿尔茨海默病主要标志物的疾病修饰活性 [10] 行业背景 - 自闭症谱系障碍是一种行为诊断，而FXS是一种医学/遗传诊断，两者之间存在密切联系，46%的男性FXS患者和16%的女性FXS患者被诊断或治疗过自闭症谱系障碍 [9]