文章核心观点 公司宣布将正在进行的2期和3期临床试验中的开放标签扩展试验延长至多36个月 ，为患者提供继续接受simufilam开放标签治疗的机会 ，并计划增加认知和血浆生物标志物监测以收集更多长期数据 [14][2] 正在进行的3期研究 - 公司正在对轻度至中度阿尔茨海默病痴呆患者进行两项simufilam的双盲、随机、安慰剂对照研究 ，RETHINK - ALZ是一项为期52周的试验 ，804名患者按1:1随机分配接受100mg simufilam或安慰剂 ；REFOCUS - ALZ是一项为期76周的试验 ，1125名患者按1:1:1随机分配接受100mg simufilam、50mg simufilam或安慰剂 ，试验在美国、加拿大、波多黎各、澳大利亚和韩国的172个临床地点进行 [1] - 公司预计在2024年底公布RETHINK - ALZ的 topline结果 ，REFOCUS - ALZ的 topline结果预计在2025年年中公布 [5] 开放标签扩展试验 - 公司将正在进行的2期和3期临床试验中的开放标签扩展试验延长至多36个月 ，允许曾参与simufilam随机试验的患者继续接受开放标签治疗 ，该扩展可延续至36个月或直至simufilam的新药申请被FDA审查 [14] - 约89%参与公司正在进行的3期项目的患者在盲法试验完成后选择继续接受simufilam开放标签治疗 ，此前约100名完成开放标签3期扩展试验的患者将有机会重新登记参加 [4] - 公司计划在完成3期试验的患者的开放标签扩展试验中增加认知和血浆生物标志物监测 ，以收集simufilam治疗潜在影响的更多长期数据 [2] - 这些研究旨在为成功完成simufilam 2期或3期研究并符合其他入组标准的阿尔茨海默病患者提供免费口服simufilam的机会 ，每个临床研究地点需选择是否参与开放标签扩展研究 [11] 相关人员观点 - 公司执行主席Rick Barry表示 ，以这种方式扩大开放标签扩展研究对公司而言并非小事 ，但认为这对患者来说是最好的选择 [9] - 公司首席医疗官James Kupiec称 ，公司的这一决定符合对患者的承诺 ，是对临床研究地点请求的直接回应 [15]