文章核心观点 - NKGen公司公布SNK01治疗阿尔茨海默病的临床试验数据，显示其能降低脑脊液中α - 突触核蛋白水平并改善认知功能，值得开展更大规模II期试验 [1][3][4] 分组1：SNK01产品介绍 - SNK01是冷冻保存的自体非基因修饰NK细胞产品，能有效降低阿尔茨海默病患者脑脊液中α - 突触核蛋白水平，稳定或改善认知功能，还能改善此前报道的淀粉样蛋白、tau蛋白和神经炎症标志物 [1] - SNK01是同类首个自体非基因修饰NK细胞产品，细胞毒性显著增加，激活受体表达超90%，可从任何供体持续生产 [1] - SNK01是基于细胞、患者特异性的离体扩增自体自然杀伤细胞免疫治疗候选药物，公司正开发其用于治疗神经退行性疾病和多种癌症 [6] 分组2：临床试验情况 - 体外研究表明SNK01能有效内化和降解α - 突触核蛋白聚集体 [2][4] - 尽管70%的患者接受相对低剂量的SNK01治疗，但60%的患者脑脊液中α - 突触核蛋白水平降低，90%的患者（基线MMSE评分为14）在11周时使用ADCOMS评分显示认知功能稳定或改善 [2] - 第11周时，90%的可评估受试者ADCOMS综合评分稳定或改善，60%（6/10）的受试者脑脊液α - 突触核蛋白较基线值降低，5/6受试者α - 突触核蛋白降低对应ADCOMS稳定/降低，有数据的受试者α - 突触核蛋白水平在第22周仍低于基线，另有1名受试者在第22周脑脊液α - 突触核蛋白较基线值降低 [4] - 未观察到与治疗相关的不良事件，AD患者对SNK01耐受性良好，所有测试剂量均未观察到剂量限制性毒性 [4] 分组3：公司计划与展望 - 公司将开展更大规模II期试验，使用更高剂量和更长治疗时间进一步研究SNK01，还希望将其应用扩展到其他与突触核蛋白病相关的神经退行性疾病 [3] 分组4：公司信息 - NKGen是临床阶段生物技术公司，专注于开发和商业化创新的自体、异体和CAR - NK自然杀伤细胞疗法，总部位于美国加利福尼亚州圣安娜 [1][7]