文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Fulcrum Therapeutics公布2024年第二季度财务结果和业务进展，有望在2024年10月底前公布losmapimod 3期REACH试验的顶线数据 [1] 近期业务亮点 - 与赛诺菲就losmapimod达成合作和美国以外地区许可协议 [16] - 预计2024年10月底前公布评估losmapimod治疗FSHD的3期REACH试验顶线数据，试验已招募260名患者，截至2024年6月30日，234名患者完成48周治疗阶段，232名选择进入开放标签延长期 [16] - 公司按计划完成与FDA商定的活动，以确定REACH试验主要终点RWS的临床意义 [16] - 2024年6月在科罗拉多州丹佛举行的第31届FSHD协会国际研究大会上展示多篇摘要 [16] - 评估pociredir治疗镰状细胞病的1b期试验持续推进，1b期试验第3队列将评估每日一次12mg剂量，第4队列评估每日一次20mg剂量，每个队列预计招募约10名患者 [16] - 2024年6月在欧洲血液学协会2024年混合大会上展示1b期试验中期结果 [16] 2024年第二季度财务结果 现金状况 - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为2.738亿美元，较2023年12月31日的2.362亿美元增加，主要因2024年第二季度收到赛诺菲8000万美元预付款，部分被2024年运营活动所用现金抵消 [17] 合作收入 - 2024年第二季度合作收入为8000万美元，较2023年同期的90万美元增加7910万美元，主要因确认2024年第二季度收到赛诺菲8000万美元前期许可付款 [17] 研发费用 - 2024年第二季度研发费用为1730万美元，较2023年同期的1780万美元减少50万美元，主要因全球开发成本分摊的报销 [17] 管理费用 - 2024年第二季度管理费用为1020万美元，较2023年同期的1030万美元减少10万美元，主要因员工薪酬成本降低 [4] 净收入（亏损） - 2024年第二季度净收入为5540万美元，而2023年同期净亏损2380万美元，本季度净收入主要归因于赛诺菲8000万美元预付款，排除赛诺菲合作未来里程碑付款可能性，公司预计在可预见未来处于亏损状态，包括2024年全年 [4] 现金跑道指引 - 根据当前运营计划，公司预计截至2024年6月30日的现金、现金等价物和有价证券足以支持其运营至2027年 [5] 公司介绍 - 临床阶段生物制药公司，专注开发小分子药物，改善基因定义的罕见病患者生活，有两个临床开发的领先项目，分别是治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的losmapimod和治疗镰状细胞病（SCD）的pociredir [7] Losmapimod介绍 - 选择性p38α/β丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）抑制剂，公司从GSK独家引进，2b期ReDUX4试验结果显示疾病进展减缓、功能改善，已获FDA快速通道指定和孤儿药指定，目前正在进行3期多中心随机双盲安慰剂对照48周平行组研究 [8] FSHD介绍 - 严重、罕见、进行性和使人衰弱的疾病，尚无获批治疗方法，特征为骨骼肌脂肪浸润导致肌肉萎缩，主要影响面部、肩胛骨和肩部、上臂和腹部，美国估计有3万患者 [9] Pociredir介绍 - 研究性口服小分子胚胎外胚层发育（EED）抑制剂，可增加胎儿血红蛋白（HbF），已获FDA快速通道指定和孤儿药指定，临床前试验数据证明概念验证，在FDA解除临床搁置前的临床试验中，一般耐受性良好 [22] 镰状细胞病介绍 - 由HBB基因突变引起的红细胞遗传病，导致氧气运输效率降低和镰状红细胞形成，患者通常有严重临床后果，包括贫血、疼痛、感染、中风等 [23]