核心观点 - 公司报告其主打候选药物ATH434在治疗多系统萎缩症（MSA）的二期临床试验中取得积极中期数据，显示部分患者在日常生活活动能力量表上有所改善，且神经症状稳定或好转 [1][2] - 公司的生物标志物自然史研究（bioMUSE）持续为二期临床试验的患者筛选和终点选择提供信息支持 [1][2][8] - 公司在2024年第二季度末的现金余额为1260万澳元 [1][3] 财务与运营状况 - 截至2024年6月30日，公司现金余额为1260万澳元 [1][3] - 本季度运营现金流出为560万澳元 [3] ATH434-201二期临床试验（早期MSA） - 一项独立数据监测委员会（DMC）于2024年5月8日完成对ATH434-201研究的第三次预设审查，未发现安全问题，建议研究按计划继续进行无需修改 [4] - 该试验基线特征显示，65名可评估参与者平均运动症状持续时间为两年，病理区域铁含量增加，且血浆神经丝轻链（NfL）水平升高与疾病严重程度显著相关 [6] - 试验按计划进行，预计于2024年11月完成，公司预计在2025年1月报告顶线结果 [6] ATH434-202二期临床试验（晚期MSA） - 在季度结束后（2024年7月17日），公司报告了该试验的积极中期数据 [7] - 对接受治疗6个月的7名参与者的分析显示，43%的患者在UMSARS1量表上显示改善，表明日常生活活动残疾减少 [7] - 同期，29%的患者（临床应答者）的神经症状稳定或改善，并且这些应答者在MRI上显示黑质、壳核和苍白球的铁积累减少，NfL水平稳定 [7] bioMUSE自然史研究 - 该观察性研究招募了21名个体，观察12个月以描述早期MSA的各种生物标志物特征 [8] - 研究采用新型MRI技术和机器学习，结果显示在12个月内黑质铁含量有统计学显著增加，且受影响区域脑容量有统计学显著减少 [8] - 研究数据表明，液体生物标志物NfL可作为MSA疾病严重程度的标志物 [9] 学术会议数据展示 - 2024年4月，在世界孤儿药大会上展示了ATH434治疗弗里德赖希共济失调的生物物理特性研究结果 [5] - 同月，在美国神经病学学会（AAN）年会上展示了ATH434-201研究的基线特征 [6] - 在AAN年会上还展示了bioMUSE研究中NfL与临床进展关联的数据，以及ATH434在偏侧帕金森病猕猴模型中的积极数据，显示其能减轻帕金森症状并与脑部异常铁减少相关 [9]