文章核心观点 - 公司基于美国国家科学院、工程院和医学院对长新冠的新定义，更新了开发候选药物Tonmya在纤维肌痛市场规模的潜在影响，认为诊断长新冠患者的纤维肌痛将增加Tonmya获批后的潜在市场 [7][20] 公司概况 - 公司是一家完全整合的生物制药公司，专注于开发、授权和商业化治疗及预防人类疾病的疗法，有上市产品和开发候选药物管线 [4][7] - 公司开发组合专注于中枢神经系统疾病，免疫开发组合包括用于解决器官移植排斥、自身免疫和癌症的生物制剂，还有罕见病和传染病领域的候选产品 [4] - 公司商业子公司Tonix Medicines销售Zembrace® SymTouch®和Tosymra®用于治疗成人急性偏头痛 [4] 产品Tonmya介绍 - Tonmya是一种正在开发的每日睡前服用药物，用于治疗纤维肌痛、酒精使用障碍和阿尔茨海默病的躁动，其片剂是环苯扎林盐酸盐的专利舌下制剂 [2] - 该产品具有快速透黏膜吸收和减少长效活性代谢物去甲环苯扎林生成的特点，对5 - HT2A - 血清素能、α1 - 肾上腺素能、H1 - 组胺能和M1 - 毒蕈碱受体有强效结合和拮抗活性 [2] - 公司已获得多项相关专利，预计NDA获批后，TNX - 102 SL在美国市场的独占权将持续到2034/2035年 [15] - Tonmya治疗纤维肌痛已获得FDA快速通道指定，公司计划在2024年下半年向FDA提交NDA，有望在2025年获得批准 [14][15] - 两项具有统计学意义的3期研究已完成，在研究中Tonmya达到主要终点，显著减轻每日疼痛，在关键次要终点也有积极结果，最常见治疗突发不良事件为给药部位舌头或口腔麻木 [15] 纤维肌痛相关情况 - 纤维肌痛是一种慢性疼痛疾病，由中枢神经系统内感觉和疼痛信号放大引起，美国约有600万至1200万成年人受影响，多数为女性 [8] - 症状包括慢性广泛疼痛、非恢复性睡眠、疲劳、脑雾等，患者日常活动受影响，生活质量受损，常致残，医生和患者对现有产品普遍不满 [8] - 在长新冠患者中，纤维肌痛是一种可诊断的病症，此前估计美国纤维肌痛患病率超1000万成年人 [1][20] 长新冠相关情况 - 长新冠是一种感染相关慢性疾病，发生在SARS - CoV - 2感染后，持续至少3个月，影响一个或多个器官系统，很多患者在急性COVID - 19康复后仍有一系列致残症状 [10] - 约5.3%的美国成年人（即1400万人）患有长新冠，虽不清楚有多少长新冠患者符合纤维肌痛诊断标准，但多项研究表明长新冠患者常出现多部位疼痛等与纤维肌痛重叠的症状 [1][5] 2期PREVAIL研究情况 - 该研究是一项为期14周的双盲、随机、多中心、安慰剂对照研究，在美国约30个地点进行，评估TNX - 102 SL对长新冠相关多部位疼痛患者的疗效和安全性 [22] - 研究在第14周主要疗效终点上无显著意义，但TNX - 102 SL在缓解疲劳方面有一定表现 [22]