药物机制与临床前数据 - 在临床前研究中，fosgonimeton能够减轻β-淀粉样蛋白诱导的毒性，并降低pTau水平，可能通过改善自噬这一关键细胞过程来实现 [1][3] - fosgonimeton单独使用或与lecanemab联合使用时，均能保护原代神经元免受β-淀粉样蛋白毒性损害，且在部分条件下，联合疗法显示出数值上更高的神经保护水平 [1][2][4] - 临床前数据支持fosgonimeton与抗β-淀粉样蛋白单克隆抗体作为阿尔茨海默病潜在联合疗法的持续研究 [5] 药物概况与研发进展 - fosgonimeton是一种潜在同类首创、每日一次、皮下给药的小分子候选药物，旨在保护和修复神经元网络，对阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病具有疾病修饰潜力 [6] - 公司正在进行名为LIFT-AD的随机、双盲、安慰剂对照的2/3期临床试验，评估每日40毫克fosgonimeton对轻中度阿尔茨海默病患者的疗效，该试验已纳入约315名患者 [7] - LIFT-AD试验的主要终点是结合了认知和功能评估的全局统计检验，预计在2024年第三季度末获得顶线结果 [7] 公司战略与定位 - Athira Pharma是一家处于临床研发后期的生物制药公司，专注于开发通过调节神经营养性HGF系统来恢复神经元健康、减缓神经退行的小分子药物 [8] - 公司的研发管线旨在改变神经疾病的进程，其主导候选药物fosgonimeton的2/3期临床试验数据即将公布 [8]