文章核心观点 - 公司宣布其产品VCN - 01获FDA罕见儿科疾病药物认定用于治疗视网膜母细胞瘤，此前已获孤儿药认定，公司将继续完善临床策略，该认定或使公司有资格获优先审评券 [1][2] 公司动态 - 公司宣布FDA授予VCN - 01治疗视网膜母细胞瘤的罕见儿科疾病药物认定，此前已获孤儿药认定 [1] - 公司CEO表示将继续与医生和监管机构合作完善VCN - 01作为晚期视网膜母细胞瘤儿科患者化疗辅助疗法的临床策略，研究监测委员会认为玻璃体内注射VCN - 01治疗难治性视网膜母细胞瘤的1期试验结果积极，数据将为临床开发提供信息 [2] - 若VCN - 01治疗视网膜母细胞瘤的生物制品许可申请获FDA批准，公司可能有资格获得优先审评券，可用于后续营销申请或出售转让 [2] 行业情况 - 视网膜母细胞瘤是儿童最常见的眼癌，发病率约为1/14,000 - 1/18,000活产新生儿，占1岁以下儿科肿瘤的15%，美国发病率为每100万人3.3例，每年约200 - 300名儿童确诊，在低资源国家患儿更易失去眼睛和死于转移性疾病 [3] 产品信息 VCN - 01 - 是一种全身性溶瘤腺病毒，能在肿瘤细胞内选择性复制并降解肿瘤基质，具有多种抗肿瘤作用，可作用于原发肿瘤和转移灶，已在多种癌症临床试验中用于超80名患者 [4] SYN - 004 - 旨在降解胃肠道中常用的静脉注射β - 内酰胺抗生素，防止微生物群受损，减少异基因造血细胞移植受者中急性移植物抗宿主病的发生率和严重程度 [5][6] SYN - 020 - 是在cGMP条件下生产的重组口服肠碱性磷酸酶制剂，用于治疗局部胃肠道和全身性疾病 [6] 公司概况 - 是一家多元化临床阶段公司，致力于开发治疗癌症及相关未满足医疗需求疾病的疗法，推进新的溶瘤腺病毒平台，主要候选产品有VCN - 01、SYN - 004和SYN - 020 [5]