文章核心观点 - 2024年7月31日，Rhythm Pharmaceuticals宣布欧盟委员会扩大IMCIVREE（setmelanotide）营销授权，涵盖2至6岁因特定疾病导致肥胖的儿童 [3] 公司介绍 - Rhythm是商业阶段生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人生活，总部位于波士顿 [4] - 公司主要资产IMCIVREE是MC4R激动剂，用于治疗食欲过盛和严重肥胖，已获美国FDA、欧盟委员会和英国MHRA批准 [4] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见病的临床开发项目，以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM718，还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子套件 [4] 药物信息 适应症 - 欧盟：setmelanotide用于治疗2岁及以上成人和儿童由基因确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺陷或双等位基因LEPR缺陷引起的肥胖和控制饥饿，应由有肥胖潜在遗传病因专业知识的医生处方和监督 [5] - 美国：setmelanotide用于6岁及以上成人和儿科患者由POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理 [6] 禁忌 - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应者禁用 [7] 警告和注意事项 - 抑郁和自杀意念：有相关情况发生，需监测患者，出现自杀想法或行为等情况应考虑停药 [9] - 超敏反应：有严重超敏反应报告，疑似时应让患者及时就医并停药 [11] - 皮肤色素沉着和原有痣变黑：因药理作用会出现，治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查 [13] - 心率和血压监测：在欧洲，接受setmelanotide治疗的患者每次就诊（至少每6个月）应监测心率和血压 [14] - 性唤起障碍：男性有自发性阴茎勃起，女性有性不良反应，勃起超过4小时应紧急就医 [14] - 儿科人群：处方医生应定期评估治疗反应，评估体重减轻对生长和成熟的影响，在欧洲应使用适合年龄和性别的生长曲线监测生长情况 [15] - 新生儿和低出生体重婴儿因苯甲醇防腐剂导致严重不良反应风险：setmelanotide未获批准用于新生儿或婴儿 [16] 不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [17] 特定人群使用 - 哺乳期：不建议母乳喂养时使用 [18] 前瞻性声明 - 新闻稿包含前瞻性声明，受多种风险和不确定性影响，公司除法律要求外无义务修订或更新声明 [12][22] 联系方式 企业联系 - David Connolly，投资者关系和企业传播主管，电话857 - 264 - 4280，邮箱dconnolly@rhythmtx.com [20] 媒体联系 - Adam Daley，Berry & Company公关公司，电话212 - 253 - 8881，邮箱adaley@berrypr.com [23]