文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Alcyone Therapeutics公司继续进行PIERRE研究以评估ThecaFlex DRx™皮下端口和鞘内导管系统在脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的安全性和有效性 公司认为这是改善神经系统疾病患者治疗体验的重要一步 [2][3][5] 分组1：ThecaFlex DRx™系统介绍 - ThecaFlex DRx系统是Alcyone公司Falcon™输送平台内的技术 是一种可植入的鞘内导管、导管固定装置和皮下端口系统 旨在通过鞘内推注给药为脑脊液输注疗法提供通路 设计为腰椎穿刺（LP）的替代方案 已获得欧洲CE标志和FDA的研究性设备豁免（IDE） 还获得了FDA的突破性设备指定 但尚未获得FDA的商业使用批准 [8] 分组2：PIERRE研究进展 - PIERRE IDE试验分两个阶段进行 第一阶段已完成 10名SMA患者接受了ThecaFlex植入并通过该设备接受了nusinersen治疗 30天内未观察到与设备相关的不良事件 抽吸和输注尝试均成功 [1][3] - 基于第一阶段数据审查 FDA批准继续在美国和欧洲多达30个中心招募额外80名SMA患者 [3] 分组3：研究中的观察情况 - 前10名患者中 ThecaFlex植入时间为1 - 2小时 多数患者在植入后24小时内出院 输注过程通常在非专业环境中进行 输注程序持续时间少于30分钟 实际nusinersen皮下输注时间少于10分钟 [4] 分组4：各方观点 - 波士顿儿童医院PIERRE研究主要研究者Dr. Scellig Stone表示初始数据和患者反馈乐观 有望开发出侵入性更小、更易获得的程序 改善SMA患者的给药体验并优化医院资源 [5] - Alcyone公司首席科学官兼研发主管Dr. Kathrin Meyer称获得独立数据监测安全委员会的建议和FDA批准是朝着改善神经系统疾病患者治疗体验目标迈出的切实一步 [5] - 加州橙县儿童医院的Dr. Michael Muhonen认为ThecaFlex可将给药方式从专业就诊转变为检查室环境 期待研究继续招募和未来的经验学习 [6] 分组5：潜在临床益处 - ThecaFlex DRx系统可能实现反义寡核苷酸（ASO）疗法常规皮下给药至脑脊液 并减少SMA患者输注SPINRAZA时与重复LP相比对麻醉和辐射暴露的需求 [5] - 若ThecaFlex获批用于无适应症限制的慢性鞘内推注给药 可能增加其他需要重复鞘内给药的神经系统疾病患者的可及性 有望成为首个用于ASO疗法常规皮下通路的可植入设备 [6][7] 分组6：公司介绍 - Alcyone Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司 致力于为复杂神经系统疾病开发下一代精准基因疗法 整合神经科学、精准给药平台和制造能力 利用Falcon™平台和新型基因疗法平台优化中枢神经系统给药和递送 主要项目针对X连锁疾病的X染色体重新激活和Rett综合征的治疗 [9] 分组7：SPINRAZA®（nusinersen）介绍 - SPINRAZA获批用于治疗婴儿、儿童和成人SMA 已在60多个国家获批 全球超过13000人接受过治疗 是一种反义寡核苷酸 可增加体内全长存活运动神经元（SMN）蛋白的产生 直接给药到中枢神经系统 具有持续疗效和良好的安全性 [10] - Biogen从Ionis Pharmaceuticals获得了SPINRAZA的全球开发、制造和商业化权利 [11]