Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) is one of the best defensive stocks to buy, according to Steve Cohen. On September 5, H.C. Wainwright reiterated a ‘Buy’ rating on the stock and a $194 price target. The positive stance echoes the research firm’s confidence about the company’s promising lupus franchise. H.C. Wainwright Affirms Biogen Inc. (BIIB) Buy Rating on Lupus Franchise Prospects According to H.C. Wainwright, the lupus treatments litifilimab and dapirolizumab pegol are compelling late-stage assets that unde ...

With a market cap of $21.8 billion, Biogen Inc. (BIIB) is a global biotechnology leader specializing in therapies for neurological and neurodegenerative diseases. Its portfolio includes multiple sclerosis treatments such as Tecfidera, Vumerity, Avonex, Plegridy, and Tysabri, as well as Spinraza for spinal muscular atrophy and several biosimilars. Companies valued at $10 billion or more are generally classified as “large-cap” stocks, and Biogen fits this criterion perfectly. Through strategic collaboration ...

PresentationGreat. Good morning, everybody. Thanks for joining us. I'm Terence Flynn, Morgan Stanley's U.S. biopharma analyst. Very pleased to be hosting Biogen this morning. We have Chris Viehbacher, the company's CEO. Before we get started, for important disclosures, please see the Morgan Stanley research disclosure website at www.morganstanley.com/researchdisclosures. If you have any questions, please reach out to your Morgan Stanley sales representative. Chris, thanks so much for joining us this morning ...

Biogen (NasdaqGS:BIIB) FY Conference September 08, 2025 10:45 AM ET Unknown Speakertextnumber_of_speakersparagraphs ...

文章核心观点 - BIIB078 ASO药物虽在中枢神经系统中实现广泛持久分布但未有效减少毒性蛋白或改善临床结局 可能表明c9ALS神经退行性病变机制并非单纯由G4C2重复序列扩增正义链及DPR蛋白导致[4][7][8] - 研究填补了BIIB078在中枢神经系统分布、疗效和炎症反应理解的知识空白 为未来ASO临床试验设计提供分子评估框架和新见解[5][13] BIIB078药物特性与临床试验结果 - BIIB078由Biogen和Ionis合作开发 靶向C9orf72基因第一个内含子中18个碱基对序列 通过RNase-H切割降解含G4C2重复序列转录本[3] - 临床前研究显示可沉默含G4C2重复序列转录本并持续降低DPR毒性蛋白负担[3] - 临床试验未达到任何次要终点且无临床获益 于2022年3月宣告失败并终止开发[3] 埃默里大学研究核心发现 - BIIB078在中枢神经系统（包括脊髓、运动皮层、小脑）广泛持久分布 最后一次给药后超过一年仍保持 且进入神经元和胶质细胞的细胞质与细胞核[7][8][11] - 未有效减少中枢神经系统实质中的毒性DPR蛋白和磷酸化TDP-43病理变化 与未治疗组无显著差异[7][8] - 引发持续炎症反应 脑脊液中炎症生物标志物（包括CCL26）持续增加[7][8][14] - 与人体内核糖核酸酶RNase T2发生意外相互作用 导致其丰度显著增加且与药物浓度相关[7][14] - 对脊髓组织蛋白质组总体影响极小 仅RNase T2含量增加[14] 疾病机制与治疗策略启示 - c9ALS最常见遗传病因为C9orf72基因第一个内含子中GGGGCC（G4C2）重复序列扩增 产生毒性RNA转录本和DPR蛋白[1][7] - 研究结果提示神经退行性病变可能非由G4C2重复序列扩增正义链及其翻译DPR蛋白单独导致[8] - 需在ASO疗法中确定能反映疾病相关神经病理变化的药效学生物标志物[8]

产品进展 - 卫材和渤健联合向美国FDA滚动提交LEQEMBI皮下自动注射剂（SC-AI）LEQEMBI IQLIK的补充生物制剂许可申请（sBLA）用于阿尔茨海默病治疗 该剂型若获批将成为首个且唯一从治疗起始即可提供居家注射的抗淀粉样蛋白疗法[1] - 皮下注射方案为每周一次500毫克（两次250毫克注射） 可替代每两周一次的静脉注射 单次注射时间约15秒 显著降低医疗资源消耗[2] - LEQEMBI目前已在美国等48个国家获批上市 另有10个国家处于监管审评阶段[3] 作用机制 - LEQEMBI靶向淀粉样蛋白斑块和原纤维（protofibrils）双重路径 原纤维被认为是导致脑神经损伤和认知功能下降的最毒Aβ形式[5][29] - 原纤维通过促进不溶性淀粉样斑块形成、直接破坏脑细胞膜及神经信号连接等多机制加剧认知功能障碍[5][29] 临床数据 - 皮下给药数据基于III期Clarity AD开放标签扩展（OLE）研究的子研究 覆盖早期AD患者群体[2] - 静脉注射剂型的不良反应数据显示：输注相关反应（IRRs）发生率为26%（安慰剂7%） 其中75%发生在首次输注[23][25] - 淀粉样蛋白相关影像学异常（ARIA）发生率为21%（安慰剂9%） 其中ARIA-E为13%（安慰剂2%） ARIA-H为17%（安慰剂9%）[10] 合作架构 - 卫材主导lecanemab的全球开发和注册申报 与渤健共同负责商业化及推广 卫材保留最终决策权[4][34] - 与BioArctic自2005年起长期合作 卫材于2007年获得lecanemab全球权益 2015年签署抗体备份协议[35] 研发管线 - III期AHEAD 3-45研究针对临床前AD患者（脑内淀粉样蛋白水平中高等） 自2020年7月持续进行[33] - Tau NexGen研究针对常染色体显性遗传AD（DIAD） 自2022年1月开展 以lecanemab作为抗淀粉样蛋白基础疗法[33]

TOKYO and CAMBRIDGE, Mass., Sept. 02, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Eisai Co., Ltd. (Headquarters: Tokyo, CEO: Haruo Naito, “Eisai”) and Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB, Corporate headquarters: Cambridge, Massachusetts, CEO: Christopher A. Viehbacher, “Biogen”) announced today that Eisai has initiated the rolling submission of the Supplemental Biologics License Application (sBLA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for lecanemab-irmb (U.S. brand name: LEQEMBI®) subcutaneous autoinjector (SC-AI), LEQEMBI IQL ...

LEQEMBI IQLIK, if approved for initiation dosing, would be the first and only anti-amyloid treatment to offer at-home injection from the start to help patients and care partners treat this progressive, relentless diseaseTOKYO and CAMBRIDGE, Mass., Sept. 02, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Eisai Co., Ltd. (Headquarters: Tokyo, CEO: Haruo Naito, “Eisai”) and Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB, Corporate headquarters: Cambridge, Massachusetts, CEO: Christopher A. Viehbacher, “Biogen”) announced today that Eisai has initiated ...

核心观点 - 公司公布zorevunersen治疗Dravet综合征的1/2a期及开放标签扩展(OLE)研究数据 显示该药物可持久减少癫痫发作并持续改善认知、行为及生活质量 数据支持目前已开展的3期EMPEROR研究[2][3][5][6][13] 临床疗效数据 - 在1/2a期研究中 接受70mg剂量治疗的患者(n=10)在末次给药后3个月实现癫痫发作中位数减少84.8% 并每28天增加8个无发作天数[4] - 94%(75/80)符合条件患者从1/2a期研究转入OLE研究 其中77%(58/75)完成三年治疗 主要运动性癫痫发作频率减少效果持续维持[5] - 通过三年治疗 患者在Vineland-3量表的八个关键子领域显示4.3-9.7原始分改善 其中表达性沟通改善7.6分 接受性沟通改善6.1分[6] - 生活质量通过EQ-VAS测量显示18分改善(量表范围0-100分)[6] 安全性特征 - 81例患者接受至少一剂zorevunersen 在1/2a期和OLE研究中总体耐受性良好[7] - 药物相关治疗期不良事件(TEAEs)在1/2a期和OLE研究中发生率分别为30%(24/81)和53%(40/75)[7] - 最常见药物相关不良事件为脑脊液蛋白升高 在1/2a期和OLE研究中发生率分别为14%(11/81)和44%(33/75)[7] - 脑脊液蛋白升高(>50 mg/dL)在1/2a期和OLE研究中发生率分别为42%(34/81)和86%(62/72) 除一例患者因该原因停药外未观察到相关临床表现[7] 研究设计与患者人群 - 1/2a期研究针对2-18岁高度难治性Dravet综合征患者(N=81) 评估单次和多次给药至70mg剂量 主要终点为安全性[9] - OLE研究中患者每四个月接受一次治疗 主要终点为多次给药安全性[10] - Dravet综合征主要由SCN1A基因突变引起 全球估计患者数达38,000人 其中美国约16,000人[11] 药物机制与开发地位 - Zorevunersen为研究性反义寡核苷酸 通过增加功能性NaV1.1蛋白产生治疗Dravet综合征根本病因[12] - 已获得FDA和EMA孤儿药认定 FDA还授予罕见儿科疾病认定和突破性疗法认定[12] - 公司与Biogen达成战略合作 保留美国、加拿大和墨西哥独家权利 Biogen获得世界其他地区商业化权利[12] 三期临床试验设计 - EMPEROR研究(NCT06872125)为全球双盲假手术对照试验 评估2至<18岁Dravet综合征患者疗效、安全性和耐受性[13] - 患者按1:1随机分配接受鞘内给药zorevunersen或假对照 进行52周治疗期[13] - 主要终点为第28周主要运动性癫痫发作频率较基线百分比变化[13] - 研究已在美国、英国、日本启动 并计划在欧洲开展[13]

FDA批准Leqembi新剂型 - FDA批准Biogen旗下Leqembi的皮下注射自动注射器版本（品牌名Leqembi Iqlik）作为早期阿尔茨海默病治疗的每周维持剂量选项[1] - 患者完成18个月双周静脉输注疗程后可选择过渡至每周Leqembi Iqlik维持剂量或每月静脉输注维持方案[2] - 皮下注射版本仅需15秒完成给药且支持家庭使用 相比静脉输注节省近1小时治疗时间[3] 临床数据与商业化计划 - 多项临床研究数据显示每周皮下维持剂量方案在临床和生物标志物效益方面与持续静脉给药效果相当[4] - 公司计划于2025年10月6日实现该版本的商业上市[4] - Leqembi于2023年获FDA批准作为双周给药方案 2024年4月获得欧盟同类适应症批准[5] 合作开发与销售表现 - Biogen与日本卫材共同开发Leqembi 卫材主导临床开发及注册申报并拥有最终决策权[6] - 2025年第二季度Leqembi全球销售收入达1.6亿美元 较前一季度9600万美元显著增长67%[10] - 公司认为该药物有望成为重磅产品 因阿尔茨海默病领域存在巨大未满足需求[10] 市场竞争格局 - 当前FDA批准的阿尔茨海默病药物仅Leqembi和礼来Kisunla两款[11] - 两款药物均针对早期症状性阿尔茨海默病 通过减少β淀粉样蛋白斑块积累的相同机制发挥作用[12] - 礼来Kisunla在2025年第二季度销售收入4860万美元 较前一季度2150万美元增长126%[13] 公司股价表现 - Biogen股价年内表现逊于行业整体水平[7] - 公司当前Zacks排名为第3级（持有）[14]