文章核心观点 - 欧洲委员会扩大IMCIVREE（setmelanotide）营销授权，将2至6岁因特定疾病导致肥胖的儿童纳入适用范围，为欧洲相关患者提供早期治疗选择 [1][12] 公司概况 - 公司是商业阶段生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人生活，总部位于波士顿 [3] - 公司主要资产IMCIVREE（setmelanotide）是MC4R激动剂，用于治疗食欲过盛和严重肥胖，已获美国FDA、欧洲委员会和英国MHRA授权 [3] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见病的临床开发项目，以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM718，还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物 [3] 产品授权与适用范围 - 欧洲委员会扩大IMCIVREE营销授权，将2至6岁因巴德-毕德综合征（BBS）或特定基因缺陷导致肥胖的儿童纳入适用范围 [1] - IMCIVREE是欧盟首个获批用于控制成人和2岁及以上儿童饥饿感和治疗肥胖的精准药物 [2] - 在美国，setmelanotide用于6岁及以上因特定基因缺陷导致单基因或综合征性肥胖患者的慢性体重管理 [14] - 在欧盟，setmelanotide用于2岁及以上因特定基因缺陷导致肥胖和控制饥饿感的治疗，应由有肥胖潜在遗传病因专业知识的医生处方和监督 [4] 产品使用限制 - setmelanotide不适用于疑似特定基因缺陷但基因变异分类为良性或可能良性导致的肥胖，以及与特定基因缺陷或BBS无关的其他类型肥胖 [5] - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应史的患者禁用 [6] 产品监测与注意事项 - 在欧洲，接受setmelanotide治疗的患者每次就诊（至少每6个月）应监测心率和血压 [7] - 若怀疑发生严重超敏反应，建议患者立即就医并停用setmelanotide [8] - 治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查，以监测既有和新出现的色素性病变 [16] - 应监测患者是否出现新发或恶化的抑郁、自杀念头或行为，若出现应考虑停用setmelanotide [17] - setmelanotide未获批用于新生儿或婴儿，含苯甲醇防腐剂的药物用于新生儿和低体重婴儿可能导致严重和致命不良反应 [18] - 男性出现阴茎持续勃起超过4小时、女性出现性不良反应应寻求紧急医疗帮助 [22] - 处方医生应定期评估儿童对setmelanotide治疗的反应，评估体重减轻对生长和成熟的影响，在欧洲应使用适合年龄和性别的生长曲线监测生长情况 [23] 产品不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和阴茎自发勃起 [24] - 哺乳期不建议使用 [9] 不良反应报告方式 - 报告疑似不良反应可联系公司（+1 (833) 789 - 6337）、FDA（1 - 800 - FDA - 1088或www.fda.gov/medwatch），欧洲报告信息见产品特性摘要第4.8节 [25] 公司联络信息 - 投资者关系和企业传播负责人为David Connolly，联系电话857 - 264 - 4280，邮箱dconnolly@rhythmtx.com [11] - 媒体联系人是Adam Daley，来自Berry & Company Public Relations，联系电话212 - 253 - 8881，邮箱adaley@berrypr.com [27]