文章核心观点 公司2024年第二季度和上半年营收增长显著 有望达成全年营收指引 旗下产品RUCONEST®和Joenja®表现良好 同时在患者发现、监管审批和临床研究等方面取得进展 但也面临运营亏损和现金流减少等挑战 [1][2] 分组1：商业资产表现 - RUCONEST®二季度营收6300万美元 同比增长23% 上半年营收1.09亿美元 同比增长16% 美国市场贡献二季度营收的96% [1][6] - Joenja®二季度营收1110万美元 环比增长16% 同比增长192% 上半年营收2070万美元 主要得益于美国付费治疗患者数量增加、患者依从率提高以及欧盟和其他地区的收入 [8] 分组2：APDS患者发现 - 截至2024年6月30日 公司在全球市场确定了超870名确诊的各年龄段APDS患者 其中美国超230名 超150名美国患者符合Joenja®治疗条件 [11] - 公司通过多项举措诊断更多APDS患者 包括在美国和加拿大开展基因检测项目、与基因检测公司合作以及家庭检测项目等 [12] - 公司正在进行VUS分辨率工作 预计2024年第四季度完成体外高通量筛选研究 数据显示美国APDS患者数量可能显著增加 [13][17] 分组3：Joenja®战略进展 - 公司在2024年第二季度继续推进leniolisib针对12岁及以上APDS患者在全球主要市场的监管申报工作 并推进相关临床试验以支持在日本的审批和儿科标签扩展 [20] - 欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）发布了leniolisib营销授权申请的未决问题清单 肯定了其临床益处和安全性 公司计划在2026年1月前完成相关工作并提交回复 [22] - 公司向英国药品和保健品监管局（MHRA）提交了leniolisib的营销授权申请 预计MHRA将在2024年第四季度做出决定 [23] - 公司计划在第三季度启动针对与PI3Kδ信号传导相关的原发性免疫缺陷病（PID）的II期概念验证临床试验 并为第三个PID适应症制定临床开发计划 [5][25] 分组4：财务情况 第二季度 - 营收7410万美元 同比增长35% RUCONEST®营收6300万美元 同比增长23% Joenja®营收1110万美元 环比增长16% 同比增长192% [1][31] - 毛利润6610万美元 同比增长34% 其他收入降至90万美元 运营亏损310万美元 净融资结果为收益340万美元 净亏损120万美元 [31][32][33] - 现金及现金等价物、受限现金和有价证券从一季度末的2.035亿美元降至二季度末的1.618亿美元 主要因可转换债券再融资 [1] 上半年 - 总营收1.297亿美元 同比增长33% RUCONEST®总营收1.09亿美元 同比增长16% Joenja®营收2070万美元 同比增长44% [37] - 毛利润1.133亿美元 同比增长29% 其他收入降至130万美元 运营亏损1940万美元 净融资结果为收益360万美元 净亏损1370万美元 [38][39][40] - 现金及现金等价物、受限现金和有价证券从2023年末的2.15亿美元降至上半年末的1.618亿美元 主要因可转换债券回购、新发行债券净收益和运营现金流为负 [43] 分组5：展望与计划 - 2024年预计总营收在2.8亿 - 2.95亿美元之间 增长14% - 20% 季度间可能有波动 [45] - 继续在美国寻找更多APDS患者 并将其转化为Joenja®付费治疗患者 增加美国以外leniolisib的收入 [46] - 完成leniolisib临床试验 以支持在日本的审批和关键全球市场的儿科标签扩展 推进在欧洲经济区、英国、加拿大和澳大利亚的监管审批 [46] - 启动并推进leniolisib针对与PI3Kδ信号传导相关的PID的II期临床试验 继续投入运营成本以加速未来营收增长 [46] - 持续关注罕见病临床阶段机会的潜在收购和授权引进 如有需要将通过强大的资产负债表和资本市场融资 [46]