文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务结果及业务亮点，多个项目取得进展，包括临床项目推进、与FDA沟通加速审批途径、收回项目权利等，但本季度净亏损，合作收入减少 [1][2][12] 各部分总结 业务亮点 - 酶转运载体业务线取得进展，tividenofusp alfa在MPS II加速审批途径与FDA持续沟通，DNL126入选FDA START计划 [2] - 从百健收回TfR - 基于的ATV:Abeta项目权利，拓展阿尔茨海默病治疗机会 [2] 项目进展 后期和中期临床项目 - tividenofusp alfa（DNL310）：4月完成47名MPS II患者1/2期开放标签研究入组，全球2/3期COMPASS研究预计2024年完成入组；7月公司首席医疗官参与撰写的综述发表；收到FDA关于加速审批途径的书面沟通，期待继续沟通并计划在2024年下半年更新进展 [3] - DNL343：5月MGH与NEALS宣布2/3期HEALEY ALS平台试验G方案入组完成 [4] - SAR443820/DNL788：赛诺菲开展的多发性硬化症2期研究已完成入组 [4] - BIIB122/DNL151：百健开展的早期帕金森病2b期LUMA研究进行中，公司计划2024年开展全球2a期研究评估安全性和生物标志物，由第三方合作协议资助 [5] - Eclitasertib（SAR443122/DNL758）：赛诺菲开展的溃疡性结肠炎2期研究进行中 [6] 早期临床和临床前项目 - DNL126：6月入选FDA START试点计划，预计促进和加速开发，1/2期生物标志物和安全性数据预计2024年底公布 [7] - TAK - 594/DNL593：已确定1/2期研究方案修正案，B2队列参与者预筛选进行中 [8] - 寡核苷酸转运载体（OTV）平台：OTV:MAPT和OTV:SNCA处于新药研究申请启用阶段 [8] - 抗体转运载体淀粉样β（ATV:Abeta）项目：百健终止许可，权利回归公司；公司正开发下一代抗淀粉样β疗法，计划推进TfR - 靶向和CD98hc - 靶向的ATV:Abeta分子用于阿尔茨海默病开发 [9] 发现项目 - 公司运用神经退行性生物学和血脑屏障专业知识，专注于TV技术赋能的项目，针对神经退行性疾病和溶酶体贮积病发现和开发药物及平台 [10] 即将参加的投资者会议 - 公司将参加8月5 - 6日的BTIG虚拟生物技术会议、8月13 - 14日的2024 Wedbush PacGrow医疗保健会议、9月4 - 6日的摩根士丹利第22届年度全球医疗保健会议、9月9 - 11日的H.C. Wainwright第26届年度全球投资会议、9月17 - 19日的2024 Cantor全球医疗保健会议 [12] 第二季度财务结果 - 2024年第二季度净亏损9900万美元，2023年同期净利润1.834亿美元 [12] - 2024年第二季度无合作收入，2023年同期2.941亿美元，主要因2023年百健行使许可选项确认收入 [13] - 2024年第二季度研发总费用9140万美元，2023年同期9750万美元，减少约610万美元，主要因剥离临床前小分子项目及部分项目停止或暂停，部分被临床阶段项目成本增加抵消 [14] - 2024年第二季度一般及行政费用2520万美元，2023年同期2610万美元，减少90万美元，主要因人员相关费用减少，部分被专业服务等费用增加抵消 [15] - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券约13.5亿美元 [16]