文章核心观点 公司为开发可穿越血脑屏障的候选产品组合的生物制药公司，公布2024年第二季度财报及业务亮点，各项目取得进展，同时收回ATV:Abeta项目权利，未来将继续在血脑屏障治疗领域取得进展 [1][2] 第二季度及近期项目进展 后期和中期临床项目 - Tividenofusp alfa（DNL310）：4月完成47名MPS II患者1/2期开放标签研究入组，全球2/3期COMPASS研究预计2024年完成入组；7月公司首席医疗官参与撰写的综述发表；公司收到FDA关于讨论以脑脊液硫酸乙酰肝素为替代生物标志物的加速批准途径的书面沟通，期待继续与FDA就加速批准途径提交申请进行沟通，并将在2024年下半年更新进展 [3] - DNL343：5月，麻省总医院与东北ALS联盟宣布2/3期HEALEY ALS平台试验G方案（DNL343）完成入组 [4] - SAR443820/DNL788：赛诺菲正在对多发性硬化症患者进行的2期研究已全部入组 [4] - BIIB122/DNL151：渤健正在对早期帕金森病患者进行全球2b期LUMA研究；公司计划2024年启动全球2a期研究，评估BIIB122在帕金森病及LRRK2致病突变患者中的安全性和生物标志物，该研究由与第三方的合作开发资助协议提供资金 [5] - Eclitasertib（SAR443122/DNL758）：赛诺菲正在对溃疡性结肠炎患者进行2期研究 [6] 早期临床和临床前项目 - DNL126：6月，FDA选择DNL126参与START试点项目，预计促进和加速其开发；1/2期生物标志物和安全性数据预计2024年底公布 [7] - TAK - 594/DNL593：公司已完成1/2期研究的方案修订，B2队列参与者的预筛选正在进行中 [8] - 寡核苷酸转运载体（OTV）平台：公司正在推进针对阿尔茨海默病的OTV:MAPT和针对帕金森病的OTV:SNCA进入新药研究申请启用阶段的开发 [8] - 抗体转运载体淀粉样β（ATV:Abeta）项目：公司宣布渤健终止对该项目的许可，相关权利回归公司；公司正致力于开发下一代抗淀粉样β疗法，计划推进TfR靶向和CD98hc靶向的ATV:Abeta分子用于阿尔茨海默病的开发 [9] 发现项目 - 公司运用神经退行性生物学和血脑屏障方面的专业知识，专注于TV技术支持的项目，发现和开发针对神经退行性疾病和溶酶体贮积病的药物和平台 [10] 即将参加的投资者会议 - 公司将参加8月5 - 6日的BTIG虚拟生物技术会议、8月13 - 14日的2024年Wedbush PacGrow医疗保健会议、9月4 - 6日的摩根士丹利第22届全球医疗保健会议、9月9 - 11日的H.C. Wainwright第26届全球投资会议、9月17 - 19日的2024年Cantor全球医疗保健会议 [12] 2024年第二季度财务结果 - 截至2024年6月30日的季度净亏损9900万美元，而2023年同期为净收入1.834亿美元 [12] - 2024年第二季度无合作收入，2023年同期为2.941亿美元，主要因2023年第二季度渤健行使许可ATV:Abeta项目的选择权确认了2.939亿美元的收入 [13] - 2024年第二季度总研发费用为9140万美元，2023年同期为9750万美元，减少约610万美元，主要因公司剥离临床前小分子项目、停止TAK - 920/DNL919临床开发和暂停TAK - 594/DNL593部分研究导致人员和外部费用减少，同时LRRK2项目获得研究资金，但被各临床阶段项目成本增加部分抵消 [14] - 2024年第二季度一般及行政费用为2520万美元，2023年同期为2610万美元，减少90万美元，主要因人员相关费用减少，部分被专业服务、设施和其他公司成本增加抵消 [15] - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券约为13.5亿美元 [16]