文章核心观点 公司上半年执行有力，临床、发现和合作项目均有进展，两个主要项目持续推进，下半年将公布多个一期数据集，财务状况良好，现金可支撑到2027年 [1][2] 第二季度及近期成果 Cemsidomide - 推进1/2期临床试验，与地塞米松联合治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）和单药治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（R/R NHL）的试验持续招募患者，联合治疗MM组剂量水平4（75 µg QD）已被认定安全，单药治疗NHL组患者正在剂量水平5（100 µg QD）入组 [3][4] CFT1946 - 推进1/2期临床试验，BRAF V600X突变实体瘤试验持续招募患者，剂量水平5（640 mg BID）入组完成，同时在评估160 mg BID和320 mg BID剂量水平的药代动力学、药效学和抗肿瘤活性，320 mg BID剂量水平开始招募BRAF抑制剂难治性黑色素瘤单药探索扩展队列患者，与西妥昔单抗联合治疗结直肠癌（CRC）的1b期试验已开启，160 mg BID剂量水平正在招募患者 [5][6] - 正在进行的CFT1946一期试验单药治疗数据被接受在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上进行小型口头报告 [7] 公司更新 2024年6月，Ron Cooper被任命为公司董事会主席，他拥有数十年生物制药领域的高管领导经验 [8] 关键即将到来的里程碑 Cemsidomide - 2024年第四季度公布正在进行的R/R MM 1/2期临床试验剂量递增和扩展队列至少三个剂量水平的更新数据 [9] - 2024年第四季度公布正在进行的R/R NHL 1/2期临床试验剂量递增部分至少四个剂量水平的数据 [9] - 2024年底完成R/R MM和R/R NHL的一期剂量探索 [9] CFT1946 - 2024年9月14日在西班牙巴塞罗那举行的ESMO大会上进行小型口头报告，公布正在进行的BRAF V600X实体瘤一期单药剂量递增试验至少五个剂量水平的数据 [10] 即将到来的投资者活动 - 2024年9月5日上午9:30，管理层将参加在马萨诸塞州波士顿举行的富国银行医疗保健会议的炉边谈话 [11] - 2024年9月16日，管理层将举办网络直播，讨论在ESMO大会上公布的CFT1946数据 [11] - 2024年9月17 - 19日，管理层将参加在纽约举行的Cantor全球医疗保健会议 [11] 第二季度财务结果 收入 2024年第二季度总收入为1200万美元，2023年同期为270万美元，增长主要因收到百健（Biogen）800万美元的里程碑付款 [12] 研发费用 2024年第二季度研发费用为2380万美元，2023年同期为2990万美元，减少主要因优先进行内部发现工作并停止CFT8634的临床开发，部分被Cemsidomide和CFT1946临床试验费用增加抵消 [13] 一般及行政费用 2024年第二季度一般及行政费用为970万美元，2023年同期为1030万美元，减少主要因外部咨询支出减少 [14] 净亏损和每股净亏损 2024年第二季度净亏损为1770万美元，2023年同期为3590万美元；2024年第二季度每股净亏损为0.26美元，2023年同期为0.73美元 [15] 现金状况和财务指引 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为2.957亿美元，较2024年3月31日的2.992亿美元和2023年12月31日的2.817亿美元有所减少，减少主要因运营费用，被合作伙伴默克集团（MKDG）的预付款和百健的里程碑付款抵消，公司预计这些资金足以支持到2027年的运营费用和资本支出 [16] 公司及产品介绍 公司 C4 Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于推进靶向蛋白降解科学，通过临床研究推进靶向肿瘤学项目，利用TORPEDO®平台设计和优化小分子药物 [17] Cemsidomide 是一种口服生物可利用的MonoDAC™降解剂，用于潜在治疗R/R MM和R/R NHL，目前处于一期剂量递增研究阶段，初步临床数据显示耐受性良好，有抗骨髓瘤活性和免疫调节作用 [18] CFT1946 是一种口服生物可利用的BiDAC™降解剂，针对BRAF V600X突变靶点，临床前研究显示在BRAF V600E驱动疾病模型和BRAF抑制剂耐药模型中均有活性，目前处于BRAF V600X突变实体瘤一期剂量递增研究阶段 [19]