文章核心观点 Passage Bio将三个临床阶段的儿科溶酶体贮积病项目授权给GEMMA Biotherapeutics，同时与后者达成新的战略合作协议，预计交易将使公司运营现金跑道延长至2026年第二季度末，公司借此聚焦推进PBFT02在成人神经退行性疾病的研究 [1][3][5] 交易内容 - Passage Bio授予GEMMA Biotherapeutics PBGM01、PBKR03和PBML04的全球独家开发和商业化权利，分别用于治疗GM1神经节苷脂贮积症、克拉伯病和异染性脑白质营养不良 [1] - 根据授权协议，公司将获得1000万美元临床产品供应购买首付款，最高额外1000万美元取决于GEMMA Biotherapeutics业务里程碑完成情况，还有最高1.14亿美元开发和商业里程碑付款以及未来特许权使用费，GEMMA Biotherapeutics承担许可项目对宾夕法尼亚大学的剩余财务义务，Passage Bio按成本提供过渡服务 [2] 公司战略 - Passage Bio总裁兼首席执行官表示此次交易是实现战略的关键举措，聚焦推进PBFT02在多种成人神经退行性疾病研究，继续中枢神经系统高潜力适应症临床前研究，延长现金跑道以产生PBFT02临床数据并探索更多患者群体潜力 [3] - 公司与GEMMA Biotherapeutics达成新的战略研究、合作和许可协议，GEMMA Biotherapeutics开展公司包括亨廷顿病研究项目的临床前和新药研究申请启用活动，并为Passage Bio提供四个新中枢神经系统适应症启动新研究项目的选择权 [3] 合作方观点 - GEMMA Biotherapeutics联合创始人James M. Wilson称成立该公司可推动针对罕见患者群体的基因药物开发，很高兴推进Passage Bio的三种疗法，期待与Passage Bio继续合作探索中枢神经系统研究新领域 [4] 其他安排 - Passage Bio修订与宾夕法尼亚大学基因治疗项目的战略合作，自2024年7月31日起停止临床前研究项目，终止未来中枢神经系统研究项目选择权及发现研究项目资金投入 [4] 公司介绍 - Passage Bio是临床阶段基因药物公司，致力于改善神经退行性疾病患者生活，主要专注开发前沿一次性疗法，主要候选产品PBFT02旨在治疗神经退行性疾病 [5] - GEMMA Biotherapeutics是新的治疗公司，将作为研究和创新公司加速罕见病先进疗法研究和全球可及性 [7]