文章核心观点 公司2024年上半年持续推进药物研发和商业化进程，多款药物取得重要进展，财务表现良好，有望为利益相关者创造更大价值 [1][2] 财务亮点 - 2024年第二季度和上半年收入分别同比增长20%和8%，主要受研发收入增加驱动 [5] - 2024年第二季度和上半年运营费用同比增加，反映对后期开发和商业化的战略投资 [5] - 重申2024年财务指引 [5] - 2024年第二季度和上半年，WAINUA治疗ATTRv - PN成人患者分别产生1600万美元和2100万美元销售额，带来400万美元和500万美元特许权使用费收入 [5] 近期上市药物亮点 - WAINUA治疗ATTRv - PN获加拿大批准 [7] - SPINRAZA治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）在2024年第二季度和上半年分别产生4.29亿美元和7.7亿美元全球销售额，带来5700万美元和9500万美元特许权使用费收入 [7] - QALSODY治疗SOD1 - ALS获欧盟营销批准 [7] 近期后期管线亮点 Olezarsen - FDA接受FCS患者NDA优先审评，PDUFA日期为2024年12月19日 [7] - 发表FCS患者积极3期Balance研究数据，并同步发表于《新英格兰医学杂志》 [7] - 在美国开启FCS扩大使用计划（EAP） [7] - 完成所有3期sHTG研究入组，预计2025年下半年获得所有三项研究数据 [7] - 发表HTG和sHTG患者积极2b期Bridge研究数据，并同步发表于《新英格兰医学杂志》 [7] Donidalorsen - 准备提交NDA，大冢准备提交MAA，扩大大冢欧盟商业许可协议至亚太地区 [7] - 发表每四周或每八周治疗患者积极3期OASIS - HAE研究数据，并同步发表于《新英格兰医学杂志》 [7] - 发表每四周或每八周治疗患者积极3期OASISplus开放标签扩展研究数据 [7] - 发表先前接受其他预防性疗法患者积极3期OASISplus转换研究数据 [7] 其他 - Zilganersen（GFAP）治疗亚历山大病3期研究完成入组，预计2025年获得数据 [7] - Bepirovirsen治疗慢性乙型肝炎（CHB）3期研究完成入组，预计2026年获得数据 [7] 近期其他管线更新 - ION582（UBE3A）治疗安吉尔曼综合征发表积极2期数据，准备在2025年上半年启动3期研究前与全球监管机构会面 [8] - ION224（DGAT2）治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）发表积极2期数据 [8] - 启动ION356（PLP1）治疗佩利措伊斯 - 梅茨巴赫病（PMD）1/2期Orbit研究 [8] - 完成2期研究后，因疗效不足停止IONIS - FB - LRx治疗地理萎缩（GA）和ION541治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的开发 [8] 2024年第二季度财务结果 收入 - 2024年第二季度和上半年商业收入包括WAINUA在美国推出后的新特许权使用费收入，以及QALSODY净销售额的特许权使用费 [11] - 2024年第二季度和上半年研发收入同比增加，主要因与罗氏和诺华新合作的预付款摊销，以及新合作带来的许可费增加，部分被WAINUA联合开发收入减少抵消 [12] 运营费用 - 2024年第二季度和上半年运营费用同比增加，SG&A费用增加主要因WAINUA在美国推出及olezarsen和donidalorsen的上市准备活动，R&D费用在第二季度减少，上半年基本持平 [13] 资产负债表 - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资降至21亿美元，计划继续部署资本资源，预计2024年底现金等为17亿美元，营运资金同期减少 [14] 关键2024年价值驱动事件 新产品推出 - WAINUA治疗ATTRv - PN已实现 [29] - QALSODY（欧盟）治疗SOD1 - ALS已实现 [29] 监管行动 - Eplontersen治疗ATTRv - PN完成额外境外申报、获得额外境外批准、提交NDA已实现 [29] - QALSODY治疗SOD1 - ALS获得EMA批准决定已实现 [29] 关键3期临床数据事件 - Olezarsen治疗FCS的Balance研究完整数据已实现 [30] - Donidalorsen治疗HAE的OASIS - HAE topline数据、完整数据、OASIS - Plus: OLE + Switch数据已实现 [30] 关键2期临床数据事件 - ION224（DGAT2）治疗NASH的2期数据已实现 [30] - ION582（UBE3A）治疗安吉尔曼综合征的HALOS研究数据已实现 [30]