公司动态 - Actinium Pharmaceuticals宣布获得美国专利No 11,912,780，该专利涉及使用Iomab-ACT与基因编辑的造血干细胞治疗非恶性疾病，包括镰状细胞病、严重联合免疫缺陷病、β-地中海贫血和范可尼贫血 [1] - 该专利将Iomab-ACT的专利保护期延长至2040年，并覆盖了在基因编辑造血干细胞治疗前使用Iomab-ACT进行预处理的方法 [1] - Iomab-ACT是一种靶向CD45的抗体辐射偶联物（ARC），旨在替代目前用于预处理的非靶向化疗，适用于CAR-T细胞疗法等细胞和基因治疗 [1] - 公司正在美国和国际上寻求Iomab-ACT的进一步专利保护 [3] 临床试验进展 - Iomab-ACT目前正在纪念斯隆-凯特琳癌症中心进行临床试验，与CD19 CAR-T疗法联合用于复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）或弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者 [4] - 初步概念验证数据显示，Iomab-ACT导致外周血淋巴细胞和单核细胞的短暂耗竭，CAR-T细胞在输注后持续存在长达8周 [4] - 迄今为止观察到最小的非血液学毒性，特别是在0/4的病例中未观察到任何级别的免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），而ICANS在25%或更多的r/r B-ALL和DLBCL患者中观察到 [4] - Iomab-ACT还在与德克萨斯大学西南医学中心（UTSW）合作的商业CAR-T疗法前进行预处理的1期试验中研究，以及与哥伦比亚大学合作的镰状细胞病患者干细胞移植前进行预处理的1期试验中研究 [4] 公司战略与愿景 - Actinium Pharmaceuticals致力于通过靶向放疗显著改善现有肿瘤治疗失败患者的生存率 [5] - 公司计划推进Iomab-B用于其他血液癌症，并开发下一代预处理候选药物Iomab-ACT以改善细胞和基因治疗的结果 [5] - 公司拥有超过230项专利和专利申请，包括与在回旋加速器中制造同位素Ac-225相关的多项专利 [6] 行业趋势 - 基因编辑干细胞治疗领域正在迅速发展，具有改变甚至治愈衰弱性疾病的潜力 [2] - 当前预处理方案使用高剂量的细胞毒性化疗药物，如白消安等，这些药物与不孕症和其他毒性相关，阻碍了非癌症疾病患者寻求基因治疗 [2] - 该专利覆盖的适应症每年影响超过10万名患者，公司致力于通过Iomab-ACT改善这些患者的治疗可及性和结果 [2]