核心观点 - Athira Pharma即将在2024年第三季度公布fosgonimeton治疗轻度至中度阿尔茨海默病的2/3期LIFT-AD临床试验顶线数据，并计划在10月的CTAD会议上进行口头报告[1][3] - 公司认为fosgonimeton可能成为首创新药(first-in-class)，通过调节HGF系统发挥神经保护作用，改善阿尔茨海默病的关键病理指标如pTau蛋白和神经退行性变[2][3] - 另一候选药物ATH-1105正在进行1期临床试验，用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)，预计2024年底完成[1][5][6] 临床开发进展 fosgonimeton (ATH-1017) - LIFT-AD试验已完成最后一名患者的给药，纳入约315名未接受背景治疗的轻度至中度AD患者，主要终点为综合认知(ADAS-Cog11)和功能(ADCS-ADL23)的GST评估[3] - 开放标签扩展研究(OLEX)中85%符合条件的患者选择继续参与，70多名患者治疗超过18个月，近50名超过24个月，显示出意外的长期参与率[4] - 临床前数据显示fosgonimeton可减轻β淀粉样蛋白诱导的自噬损伤，可能减少pTau病理，并与lecanemab联用显示神经保护作用[2][7] ATH-1105 - 正在健康志愿者中进行1期剂量递增试验，计划纳入80人，已完成首组给药，预计2024年底完成[5][6] - 临床前证据表明该药物能显著改善ALS模型的神经和运动功能、炎症和神经退行性变生物标志物及生存率[6] 财务表现 - 截至2024年6月30日，现金及等价物和投资为9180万美元，较2023年底的1.474亿美元减少[8][12] - 2024年第二季度研发支出2220万美元，同比略增，主要因ATH-1105试验启动；行政费用590万美元，同比下降[8][15] - 净亏损2690万美元(每股0.70美元)，较2023年同期的2960万美元(每股0.78美元)有所收窄[8][15] 近期学术活动 - 2024年7月在AAIC会议上展示fosgonimeton对自噬损伤和pTau病理的潜在作用[7] - 2024年6月举办专家研讨会，讨论LIFT-AD试验的GST终点设计[7]