文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务业绩和业务进展 FILSPARI销售增长 研发和销售管理费用下降 各项目推进顺利 有望获批和上市 [1][2] 财务结果 净产品销售 - 2024年第二季度净产品销售额为5220万美元 高于2023年同期的2950万美元 主要因FILSPARI持续商业推广 [4] 研发费用 - 2024年第二季度研发费用为5430万美元 低于2023年同期的6650万美元 主要因重组举措和sparsentan开发成本下降 [5] 销售、一般和行政费用 - 2024年第二季度销售、一般和行政费用为6480万美元 低于2023年同期的6820万美元 主要因重组和成本节约举措 [6] 其他费用 - 2024年第二季度其他费用净额为190万美元 而2023年同期为其他收入净额210万美元 主要因与Renalys Pharma合作的非现金费用 [7] 净亏损 - 2024年第二季度净亏损7040万美元 或每股0.91美元 2023年同期净亏损8560万美元 或每股1.13美元 [8] 现金及等价物 - 截至2024年6月30日 公司现金、现金等价物和有价证券共计3.254亿美元 [9] 项目进展 FILSPARI（sparsentan） - IgAN - 2024年第二季度收到521份新患者启动表 自加速批准以来共收到2484份 [10] - 2024年第二季度净产品销售额为2710万美元 自推出以来总计7620万美元 [10] - 2024年5月 FDA授予公司补充新药申请优先审评资格 目标行动日期为2024年9月5日 [11] - 第二季度 欧盟委员会授予FILSPARI有条件上市许可 商业伙伴CSL Vifor预计很快在欧洲推出 [12] - 2024年7月 合作伙伴Renalys Pharma宣布在日本开展的sparsentan注册性3期临床试验首例患者给药 预计2025年下半年公布顶线结果 [13] FILSPARI（sparsentan） - FSGS - 2024年公司对FSGS数据进行额外分析 计划与监管机构沟通评估潜在监管途径 [14] Pegtibatinase（TVT - 058） - 经典型同型半胱氨酸尿症（HCU） - 2023年12月启动关键3期HARMONY研究 预计2026年公布顶线结果 [15] - 2024年第二季度启动3b期ENSEMBLE研究 评估pegtibatinase长期疗效和安全性 [16] 资产负债表 资产 - 截至2024年6月30日 总资产为5.51121亿美元 低于2023年12月31日的7.88913亿美元 [37] 负债 - 截至2024年6月30日 总负债为5.35974亿美元 低于2023年12月31日的5.88103亿美元 [39] 股东权益 - 截至2024年6月30日 股东权益为1514.7万美元 低于2023年12月31日的2.0081亿美元 [39] 运营报表 收入 - 2024年第二季度总收入为5411.6万美元 高于2023年同期的3219.6万美元 [40] 运营费用 - 2024年第二季度总运营费用为1.2182亿美元 低于2023年同期的1.36147亿美元 [40] 运营亏损 - 2024年第二季度运营亏损为6770.4万美元 低于2023年同期的1.03951亿美元 [40] 其他费用/收入 - 2024年第二季度其他费用净额为186.3万美元 而2023年同期为其他收入净额208.4万美元 [40] 净亏损 - 2024年第二季度净亏损为7040.9万美元 低于2023年同期的8563万美元 [41] 非GAAP调整信息 研发费用 - 2024年第二季度非GAAP研发费用为5055.6万美元 低于2023年同期的5945.6万美元 [42] 销售、一般和行政费用 - 2024年第二季度非GAAP销售、一般和行政费用为4828.9万美元 低于2023年同期的4973.3万美元 [42] 运营亏损 - 2024年第二季度非GAAP运营亏损为4744.3万美元 低于2023年同期的7844.5万美元 [42] 净亏损 - 2024年第二季度非GAAP净亏损为5006.3万美元 低于2023年同期的6005.9万美元 [43]