财务表现 - 公司2024年第二季度每股亏损1.52美元 低于Zacks共识预期的1.64美元 较去年同期的2.25美元亏损有所收窄 [1] - 公司第二季度总收入1.47亿美元 同比增长36% 超出Zacks共识预期的1.23亿美元 [1] - 公司第二季度运营费用2.634亿美元 同比增长3% 其中研发费用1.62亿美元 同比下降2% 销售、一般和行政费用8100万美元 同比持平 销售成本2100万美元 同比增长115% [6] - 截至2024年6月30日 公司现金、现金等价物和可交易债务证券总额8.74亿美元 较2024年3月31日的5.69亿美元大幅增加 其中包括2024年6月公开发行普通股和预融资认股权证获得的3.81亿美元净收益 [7] 产品表现 - 公司目前销售四种药物 Crysvita、Mepsevii、Dojolvi和Evkeeza [2] - Crysvita第二季度总收入1.14亿美元 同比增长37% 主要受拉丁美洲和土耳其地区销售推动 同比增长140% [4] - Mepsevii第二季度产品收入610万美元 同比下降27% [5] - Dojolvi第二季度产品收入1940万美元 同比增长17% [5] - Evkeeza第二季度销售额790万美元 [5] 合作与授权 - 2022年公司与Regeneron Pharmaceuticals达成许可和合作协议 获得Evkeeza在美国以外地区的开发、商业化和分销权 包括欧洲经济区 [3] - 2019年公司将Crysvita在欧洲的权利出售给Royalty Pharma [5] - 2023年公司与Kyowa Kirin达成许可协议 将Crysvita在北美地区的商业化责任转移给合作伙伴 [5] 2024年业绩指引 - 公司上调2024年全年收入预期至5.3-5.5亿美元 此前预期为5-5.3亿美元 [8] - Crysvita收入预计将达到3.75-4亿美元区间的上限 包括拉丁美洲和土耳其的产品销售 欧洲的持续特许权使用费 以及2023年4月开始的北美特许权使用费 [9] - Dojolvi收入预计在7500-8000万美元之间 [9] 研发管线进展 - 公司与Mereo BioPharma合作开发UX143（setrusumab）单克隆抗体 用于治疗成骨不全症的儿科和年轻成人患者 正在进行两项后期研究Orbit和Cosmic [10] - 公司正在开发GTX-102用于治疗Angelman综合征 2024年7月与FDA就III期AS研究Aspire的设计和终点达成一致 预计2024年底启动 [11] - 公司计划启动一项名为Aurora的开放标签临床研究 评估GTX-102治疗其他AS基因型和患者年龄组的安全性和有效性 [12] - 公司III期GlucoGene研究（NCT05139316）评估AAV8基因疗法DTX401治疗8岁及以上糖原贮积病Ia型患者 达到主要终点和关键次要终点 计划2025年提交营销申请 [13] - 公司计划为治疗Sanfilippo综合征A型的AAV基因疗法候选药物UX111寻求加速批准 已与FDA达成协议 使用脑脊液中的硫酸乙酰肝素作为替代终点 预计2024年底或2025年初提交生物制品许可申请 [14][15][16] 股价表现 - 年初至今 公司股价下跌7.7% 而行业整体下跌0.5% [4]