文章核心观点 - 2024年第二季度Ionis Pharmaceuticals亏损收窄，营收超预期，股价上涨，公司维持2024年财务指引，多条药物管线有进展 [1][2][10] 财务表现 - 2024年第二季度每股亏损45美分，窄于Zacks共识预期的95美分；调整后每股亏损24美分，低于去年同期的40美分 [1] - 第二季度总营收2.25亿美元，超Zacks共识预期的1.47亿美元，同比增长20% [2] - 商业收入7200万美元，同比下降7.7%，超Zacks共识预期的6800万美元 [4] - R&D收入同比增长39%至1.53亿美元，主要因与罗氏和诺华新合作的前期付款摊销，大幅超Zacks共识预期的6300万美元 [7] - 本季度合作协议收入1.41亿美元，去年同期为9000万美元；Wainua联合开发收入1200万美元，去年同期为2000万美元 [8] - 调整后运营成本同比增长3.2%至2.6亿美元，主要因Wainua等产品上市活动SG&A成本增加，R&D成本因多项后期研究结束而下降 [9] 产品情况 - Spinraza授权给百健商业化，用于治疗脊髓性肌萎缩症，公司从百健获得特许权使用费；Qalsody与百健共同营销，用于治疗肌萎缩侧索硬化症，2023年在美国推出，2024年第二季度在欧盟推出 [2] - Wainua与阿斯利康共同开发，2023年12月获FDA批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病，在美国共同营销，阿斯利康拥有美国以外独家商业化权；2024年第一季度开始公司从阿斯利康获得特许权使用费，第二季度在加拿大获批，欧盟审批结果预计今年公布 [3][4] - 第二季度Spinraza特许权使用费收入5700万美元，同比下降1.6%；Wainua特许权使用费收入400万美元，阿斯利康记录的销售额为1600万美元；其他商业收入1100万美元，去年同期为1700万美元 [5][6] 财务指引 - 公司维持2024年财务指引，预计总收入超5.75亿美元，下半年略低于上半年，更倾向于第四季度；商业收入因Wainua和Qalsody推出及Spinraza特许权使用费增加预计下半年更高，R&D收入预计下半年降低 [10] - 调整后运营亏损预计小于4.75亿美元，调整后运营费用预计2024年同比个位数中段增长，主要因SG&A成本增加 [11] 管线进展 - 阿斯利康和公司正在开发Wainua用于遗传性TTR淀粉样变性引起的心肌病，III期CARDIO - TTRANSform研究数据预计2025年上半年公布 [12] - 多款药物处于III期开发或监管审查阶段，如olezarsen、pelacarsen、ulefnersen等 [13] - 2024年4月公司向FDA提交olezarsen用于FCS适应症的新药申请，获优先审评，预计2024年12月19日有结果；评估olezarsen用于sHTG适应症的三项后期研究已完成入组，数据预计2025年下半年公布 [14][15] - 2024年5月donidalorsen两项III期研究显示可显著持续降低遗传性血管性水肿发作率，公司准备2024年向FDA提交新药申请，合作伙伴大冢制药准备2024年底前在欧洲提交上市申请 [16][17] - 2024年上半年ION224中期研究和ION582的I/IIa期研究达到主要终点，ION582 III期研究预计2025年上半年开始 [17] - 与葛兰素史克的bepirovirsen III期研究已完成入组，数据预计2026年公布；与诺华的pelacarsen研究数据预计2025年公布并提交监管申请 [18] Zacks评级 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [19]