文章核心观点 - 公司二季度业绩喜忧参半，亏损超预期但营收符合预期，基于上半年表现上调全年产品营收指引，且在研管线进展迅速 [21][22] 财务表现 - 二季度调整后每股亏损12.83美元，高于Zacks共识预期的11.50美元，去年同期调整后每股收益3.89美元，主要因5月完成以49亿美元收购Alpine Immune Sciences所致 [1] - 总营收26.5亿美元，与Zacks共识预期一致，同比增长6%，主要受Trikafta/Kaftrio销量增长推动，但部分国际市场渠道库存预期减少影响了营收 [2] - 调整后研发费用约6.972亿美元，与去年同期基本持平；调整后销售、一般及行政费用增至2.804亿美元，同比增长28%，因Casgevy商业发布和suzetrigine上市前活动费用增加 [9] - 本季度记录了44亿美元的已收购在研研发成本，去年同期为1110万美元；调整后运营亏损31.5亿美元，去年同期运营收入11.5亿美元 [10] 产品销售情况 囊性纤维化（CF）产品 - 目前上市四款CF产品，美国CF产品销售额同比增长7%至16.1亿美元，美国以外地区增长5%至10.3亿美元 [3] - Trikafta销售额24.5亿美元，同比增长9.3%，符合Zacks共识预期且略高于模型估计的24.2亿美元，美国内外市场需求强劲推动销售增长 [3][4] - 其他CF产品销售额同比下降22.3%至1.964亿美元，因患者转向使用Trikafta [4] 基因疗法Casgevy - 未公布二季度销售数据，预计在2024年下半年确认收入，目前已在获批地区拥有超35个激活的授权治疗中心，多名患者已开始细胞采集 [7][8] 2024年指引 - 上调全年产品销售指引至106.5 - 108.5亿美元，中点增长9%，收入指引包含下半年Casgevy在获批适应症和地区的销售 [11] - 预计2024年调整后研发和销售、一般及行政费用合计在42 - 43亿美元，调整后已收购在研研发费用约46亿美元，此前预期为1.25亿美元 [12] 管线进展 近期计划上市产品 - suzetrigine用于急性疼痛，FDA已接受新药申请并给予优先审评，预计2025年1月30日作出决定；计划在2024年第三季度启动其用于糖尿病周围神经病变的关键III期项目 [15] - vanza triple用于治疗6岁及以上CF患者，FDA已接受新药申请并给予优先审评，预计2025年1月2日作出决定，欧盟和英国也在审评中 [17] 其他在研项目 - 计划在2024年第三季度启动口服制剂VX - 993用于拇囊炎切除术后中重度急性疼痛的II期研究，该候选药物静脉制剂处于I期开发阶段 [19] - Inaxaplin正在APOL1介导的肾病患者中进行II/III期研究 [19] - Povetacicept预计在第三季度开始用于IgA肾病的III期研究，也在两项II期篮子研究中进行评估 [20] 行业对比及其他公司情况 - 公司股价今年迄今上涨24.3%，而行业下跌0.9% [6] - Halozyme Therapeutics和ADMA Biologics排名更好，分别为Zacks排名第一（强力买入），过去60天Halozyme Therapeutics盈利预期改善，ADMA Biologics盈利预期稳定，两家公司股价今年迄今分别上涨48.9%和171.1% [23][24]