文章核心观点 - 泽夫拉治疗公司宣布美国FDA遗传代谢疾病咨询委员会以11票赞成、5票反对的结果，认为数据支持阿里莫克莫尔治疗尼曼 - 皮克病C型（NPC）有效，公司对其获批持乐观态度 [1][2] 分组1：会议情况 - 咨询委员会讨论了阿里莫克莫尔的利弊，包括最近在第45届遗传性代谢疾病学会年会上公布的数据，并审查了独立专家、NPC患者和患者权益组织代表的意见 [2] - 委员会的建议将供FDA在完成对阿里莫克莫尔新药申请（NDA）的独立审查时参考，但对FDA无约束力 [2] - 阿里莫克莫尔NDA的处方药用户付费法案（PDUFA）行动日期为2024年9月21日 [2][4] 分组2：疾病介绍 - NPC是一种超罕见、进行性神经退行性溶酶体贮积症，由NPC1或NPC2基因突变引起，患者因身体无法在细胞内运输胆固醇和其他脂质，导致这些物质在包括脑组织在内的各个组织区域积聚 [3] - NPC患者会因身体和认知限制失去独立性，主要神经损伤表现在言语、认知、吞咽、行走和精细运动技能方面，疾病进展不可逆，可能在数月内致命，也可能需要数年才能确诊并加重 [3] 分组3：药物介绍 - 阿里莫克莫尔是泽夫拉公司口服的、用于治疗NPC的研究性药物候选产品，已获得FDA的孤儿药、快速通道、突破性疗法和罕见儿科疾病指定，以及欧洲药品管理局（EMA）治疗NPC的孤儿药产品指定 [4] 分组4：公司介绍 - 泽夫拉治疗公司是一家罕见病公司，结合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或没有治疗选择的疾病开发变革性疗法，使命是为罕见病患者带来改变生活的疗法 [5] - 公司通过独特的数据驱动的开发和商业化策略，克服复杂的药物开发挑战，为罕见病群体提供新疗法 [5]