文章核心观点 - 奥库根公司（Ocugen）获FDA通知，启动OCU400用于治疗18岁及以上色素性视网膜炎（RP）成年患者的扩大使用计划（EAP），体现其为RP患者提供治疗方案的承诺，且OCU400有望在2026年获得生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）批准 [1][2][4] 公司动态 - 奥库根公司宣布收到FDA通知，启动OCU400针对18岁及以上RP成年患者的EAP [1] - 公司计划与临床医生、患者和RP社区合作，通过EAP为符合条件的患者提供OCU400治疗 [2] - 奥库根公司正在进行OCU400的3期liMeliGhT临床试验，按计划OCU400有望在2026年获得BLA和MAA批准 [3][4] OCU400 EAP相关 - EAP适用于美国符合条件的成年RP患者，包括有早期、中期至晚期疾病且至少有最小视网膜保留的患者、参加过OCU400 1/2期研究且对侧眼符合给药条件的患者、未满足1/2期试验和正在进行的3期liMeliGhT临床试验纳入标准但可从OCU400获益的患者，以及在BLA批准前可从OCU400作用机制中获益的RP患者 [5] - 关于OCU400 EAP的更多信息将在www.clinicaltrials.gov上公布 [6] OCU400 3期（liMeliGhT）临床试验相关 - 3期liMeliGhT临床试验为期一年，样本量为150名参与者，一组75名有RHO基因突变的参与者，另一组75名有其他基因突变的参与者，每组内参与者按2:1随机分配到治疗组（2.5 x10^10载体基因组/眼的OCU400）和未治疗对照组，正在招募8岁及以上早期至晚期RP患者参与研究 [7] OCU400产品相关 - OCU400是基于名为NR2E3的核激素受体（NHR）基因的修饰基因治疗产品，该基因调节视网膜内多种生理功能，OCU400可重置RP患者视网膜细胞中功能失调的基因网络，重建健康的细胞稳态，有望改善患者视力 [8] 修饰基因治疗相关 - 修饰基因治疗旨在满足与视网膜疾病相关的未满足医疗需求，包括遗传性视网膜疾病（IRDs）如RP、Leber先天性黑蒙症（LCA）和Stargardt病，以及多因素疾病如干性年龄相关性黄斑变性（dAMD） [9] - 奥库根公司的修饰基因治疗平台基于使用NHRs，有望通过一种产品解决由多个基因突变引起的多种视网膜疾病，目前有三个修饰基因治疗项目正在临床进行中，除OCU400的3期liMeliGhT临床试验外，还有针对dAMD继发的地理萎缩（GA）的OCU410 1/2期ArMaDa临床试验和针对Stargardt病的OCU410ST 1/2期GARDian临床试验，GA在美国和欧盟共影响约200 - 300万人，Stargardt病在美国和欧盟共影响近10万人 [9] 公司概况 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性的修饰基因治疗平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，同时也在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [10]