文章核心观点 - 奥库根公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）通知，可启动OCU400用于治疗18岁及以上色素性视网膜炎（RP）成年患者的扩大使用计划（EAP），该公司致力于为RP患者提供潜在的一次性终身治疗方案 [1][2] 分组1：OCU400 EAP相关情况 - EAP允许有严重或危及生命疾病且未满足医疗需求的患者在临床试验之外使用尚未获得FDA批准的治疗方法，奥库根公司计划通过EAP为符合条件的患者提供OCU400 [2] - OCU400 EAP仅在美国实施，适用于18岁及以上、有早期至晚期RP且至少有最小视网膜保留的成年患者等四类人群 [5] - 关于OCU400 EAP的更多信息将在www.clinicaltrials.gov上公布 [6] 分组2：OCU400 Phase 3（liMeliGhT）临床试验情况 - 为期一年的3期liMeliGhT临床试验样本量为150名参与者，分为两组，每组75人，一组为RHO基因突变患者，另一组为其他基因突变患者，每组内参与者按2:1随机分配到治疗组和未治疗对照组，目前正在招募8岁及以上早期至晚期RP患者 [7] 分组3：OCU400产品情况 - OCU400是基于名为NR2E3的核激素受体（NHR）基因的修饰基因治疗产品，可重置RP患者视网膜细胞中功能失调的基因网络，重建健康的细胞内稳态，有望改善患者视力 [8] 分组4：修饰基因治疗行业情况 - 修饰基因治疗旨在满足与视网膜疾病相关的未满足医疗需求，奥库根公司的修饰基因治疗平台基于使用NHRs，有可能用一种产品解决由多个基因突变引起的多种视网膜疾病，目前该公司有三个修饰基因治疗项目正在进行临床试验 [9] 分组5：奥库根公司情况 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性的修饰基因治疗平台有可能用单一产品治疗多种视网膜疾病 [10]