文章核心观点 BioCryst制药公司2024年第二季度财务表现出色，ORLADEYO净收入同比增长，全年收入指引上调，公司接近盈利，同时管线持续推进 [1]。 ORLADEYO产品情况 - 2024年第二季度净收入达1.083亿美元，同比增长34%，运营改善使收入超预期，付费患者比例升至74.4%，新患者启动率高，患者留存率强，超60%付费治疗患者持续用药至少一年 [2] - 超半数过敏/免疫学家极有可能增加处方量，较2023年初的29%有所提升 [2] - 在欧洲和拉丁美洲获批及报销授权后，已在超20个国家上市，二季度美国以外地区收入同比增长51%，占全球净收入11% [3] - 公司上调2024年全球净收入指引至4.2 - 4.35亿美元，此前为3.9 - 4亿美元 [1][15] 罕见病管线进展 - 计划2025年提交扩大ORLADEYO标签的监管申请，使2岁儿童可用口服颗粒剂型，有望成为首个儿童遗传性血管性水肿口服预防疗法 [5] - 完成口服Factor D抑制剂BCX10013临床评估，因临床活性低于市场其他疗法且潜在合作伙伴拒绝追加投资，计划停止开发 [6] - 预计2024年底将治疗Netherton综合征的KLK - 5抑制剂BCX17725推进至临床阶段 [6] - 2025年计划将血浆激肽释放酶抑制剂avoralstat推进至糖尿病黄斑水肿患者临床试验，该药物可靶向视网膜血管内皮细胞激肽释放酶 - 缓激肽系统，减少血管渗漏和水肿 [7][8] 2024年第二季度财务结果 - 总收入1.093亿美元，同比增长32.5%，主要因ORLADEYO净收入增长33.7% [9] - 研发费用降至3760万美元，同比减少26.6%，主要因BCX10013支出减少和BCX9930项目终止，部分被其他项目投资增加抵消 [9] - 销售、一般和行政费用增至6120万美元，同比增长20%，因支持收入增长、新市场和国际业务的商业费用及会计和IT职能资源增加 [10] - 总运营费用1.006亿美元，同比减少2.5%，非现金股票薪酬1320万美元，不包括此项的运营费用同比减少3.3% [10] - GAAP运营利润880万美元，去年同期亏损2070万美元；非GAAP运营利润2190万美元，去年同期亏损790万美元 [11] - 利息费用2470万美元，同比减少14.5%，因特许权融资义务相关利息摊销减少 [11] - 净亏损1270万美元，每股亏损0.06美元，去年同期净亏损7530万美元，每股亏损0.40美元，去年有2900万美元一次性债务清偿费用 [12] - 截至6月30日，现金、现金等价物、受限现金和投资总计3.381亿美元，去年同期为4.157亿美元，二季度运营现金使用0.2亿美元 [12] 非GAAP备考财务指标 - 提供非GAAP指标有助于公司和投资者更好理解财务表现，排除一次性事件影响，便于与未来结果比较，但应作为GAAP指标补充 [13] - 2023年二季度和前六个月调整后净亏损及摊薄后每股收益、2024年二季度和前六个月非GAAP运营利润为非GAAP财务指标 [14] 2024年财务展望 - 基于运营改善和市场需求，上调ORLADEYO全年全球净收入指引至4.2 - 4.35亿美元 [15] - 维持此前运营费用展望，预计全年运营费用3.65 - 3.75亿美元，与2023年持平，不包括非现金股票薪酬和一次性费用 [15] - 有信心2024年实现全年运营利润，2025年下半年接近季度正每股收益和正现金流，2026年实现盈利和正现金流，无需额外融资 [16]