文章核心观点 Rezolute公司宣布其用于治疗肿瘤性高胰岛素血症患者低血糖的药物RZ358（ersodetug）的新药研究申请获FDA批准 公司将启动相关研究 有望为高胰岛素血症导致的低血糖提供通用治疗方案 [1] 各部分总结 药物进展 - 公司收到FDA对RZ358治疗肿瘤性高胰岛素血症患者低血糖的新药研究申请批准 计划2025年上半年开始患者招募 研究主要在美国进行 [1] - ersodetug正在进行针对先天性高胰岛素血症患者的全球3期关键临床试验 预计2025年年中公布 topline数据 [1] 研究情况 - 3期注册研究是一项双盲、随机、安慰剂对照试验 24名因肿瘤性高胰岛素血症导致低血糖控制不佳的参与者将按1:1随机分组 每周接受9mg/kg的ersodetug或匹配安慰剂 作为标准治疗的附加治疗 最多24名额外参与者可加入开放标签组 6周关键治疗期后 所有参与者可接受开放标签扩展治疗 [2] - 主要终点是通过自我监测血糖评估2级（中度）和3级（重度）低血糖事件的变化 其他终点包括总体低血糖事件、连续血糖监测的低血糖时间、患者报告的生活质量、住院情况以及葡萄糖需求变化 [2] 药物机制 - ersodetug是一种完全人源单克隆抗体 可结合肝脏、脂肪和肌肉等靶组织上胰岛素受体的变构位点 抵消胰岛素及相关激素引起的胰岛素受体过度激活 从而纠正低血糖 有望普遍有效治疗任何形式高胰岛素血症引起的低血糖 [3] 疾病介绍 - 肿瘤性高胰岛素血症是一种罕见病 由胰岛细胞瘤和非胰岛细胞瘤两种不同类型肿瘤引起 都会导致胰岛素受体过度激活而引发低血糖 胰岛素瘤是最常见的胰岛细胞瘤 非胰岛细胞瘤中的肝细胞癌等可产生并分泌胰岛素样副肿瘤物质激活胰岛素受体 该疾病发病率和死亡率高 对低血糖治疗新疗法需求大 [4] 公司概况 - Rezolute是一家晚期罕见病公司 专注于显著改善高胰岛素血症引起的低血糖患者的治疗结果 其抗体疗法ersodetug旨在治疗所有形式的高胰岛素血症 并在临床试验和实际应用中对先天性高胰岛素血症和肿瘤性高胰岛素血症的治疗显示出显著益处 [5]