文章核心观点 Rezolute公司获FDA批准开展RZ358治疗肿瘤性高胰岛素血症患者低血糖的3期研究，有望为HI导致的低血糖提供通用治疗方案 [1][2] 公司进展 - 公司获美国FDA批准开展RZ358（ersodetug）治疗肿瘤性高胰岛素血症患者低血糖的研究性新药申请，计划2025年上半年启动患者招募，研究主要在美国进行 [1] - ersodetug正在进行针对先天性HI患者的全球3期关键临床试验，预计2025年年中公布顶线数据 [1] 研究详情 - 3期注册研究是一项双盲、随机、安慰剂对照试验，24名因肿瘤HI导致低血糖控制不佳的参与者按1:1随机分配接受每周9mg/kg的ersodetug或匹配安慰剂，最多24名额外参与者可加入开放标签组，6周关键治疗期后所有参与者可接受开放标签扩展治疗 [2] - 主要终点是通过自我监测血糖评估2级（中度）和3级（重度）低血糖事件的变化，其他终点包括总体低血糖事件、连续血糖监测的低血糖时间、患者报告的生活质量、住院情况和葡萄糖需求变化 [2] 药物机制 - ersodetug是一种全人单克隆抗体，可结合肝脏、脂肪和肌肉等靶组织胰岛素受体的变构位点，抵消胰岛素及相关激素引起的胰岛素受体过度激活，纠正低血糖，有望普遍有效治疗任何形式HI引起的低血糖 [3] 疾病介绍 - 肿瘤性高胰岛素血症是一种罕见病，由胰岛细胞瘤和非胰岛细胞瘤导致胰岛素受体过度激活引发低血糖，胰岛素瘤是最常见的ICT，多种NICT尤其是肝细胞癌可通过产生和分泌胰岛素样副肿瘤物质导致低血糖，该疾病发病率和死亡率高，对低血糖治疗新疗法需求大 [4] 公司概况 - Rezolute是一家晚期罕见病公司，专注改善HI导致的低血糖患者的治疗结果，其抗体疗法ersodetug旨在治疗所有形式的HI，在临床试验和实际应用中对先天性HI和肿瘤性HI治疗显示出显著益处 [5]