文章核心观点 - 公司公布AMT - 130的24个月试验数据显示疾病进展减少80% ，市场反应积极 ，近期股价回调是买入机会 ，公司为延长现金跑道进行重组 ，专注AMT - 130 ，虽有风险但预计年底股价将再次超过10美元甚至接近15美元 [1][3] 试验数据与股价表现 - 7月9日公司公布AMT - 130治疗亨廷顿病的1/2期临床试验24个月试验数据 ，虽仅29名患者参与试验且高剂量组只有9人有数据 ，但疾病进展减少80% ，具有统计学意义 [1] - 消息公布后两个交易日 ，公司股价从3.78美元涨至10.12美元 ，近期回调至7美元中段 [1] 公司运营与策略 - 公司进行激进的重组决策以延长现金跑道 ，精简产品线和运营 ，专注于AMT - 130 ，显示出将产品推向市场的信心 [1] - 截至2024年3月31日公司有5.56亿美元现金及等价物 ，三个月后降至5.24亿美元 ，但通过组织重组和出售制造工厂 ，预计现金跑道从2027年年中延长至年底 [2] - 公司裁员65% ，经常性现金消耗从每年约2亿美元降至约1.2亿美元 ，减少约7500万美元或40% [2] 估值情况 - 作为早期、基本无营收的生物科技股 ，公司难以进行合理估值 ，10位分析师平均目标价21.57美元 ，最高36美元 ，最低6美元 ，Seeking Alpha给出C级估值评级 [3] - 公司营运资金5.11亿美元 ，市值3.69亿美元 ，企业价值为负 ，即使考虑1.02亿美元长期债务 ，投资者在现金减债务方面仍有4000万美元折扣 [3] - 公司因2021年HEMGENIX交易有4.16亿美元特许权使用费融资协议负债 ，虽不威胁公司偿付能力 ，但影响公司净资产 ，导致股价低于现金余额 [3] 风险与预期 - 风险包括AMT - 130数据出现类似2023年6月的负面反应 ，小样本高剂量组中一名患者病情显著恶化可能破坏数据 ，裁员策略若计划不顺可能有负面影响 [3] - 公司预计年底前与FDA讨论AMT - 130加速审批途径 ，若有积极进展是获利机会 ，预计年底股价将超过10美元 ，理想情况接近15美元 [3]