文章核心观点 - 赛拉斯生命科学集团宣布其新型CDK9抑制剂SLS009获欧洲药品管理局孤儿药认定，此前也获FDA相关认定，该药物在临床试验中展现良好安全性和疗效 [1][2] 公司动态 - 赛拉斯宣布欧洲药品管理局授予SLS009孤儿药认定用于治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤 [1] - 公司总裁表示FDA和EMA对SLS009的认可凸显其潜力，公司期待推进SLS009开发和临床项目 [2] 药物情况 - SLS009是新型高选择性CDK9抑制剂，在复发/难治性血液系统恶性肿瘤1期试验剂量递增阶段展现良好安全性/耐受性和临床疗效 [2][4] - 在PTCL患者组中SLS009达到36.4%的缓解率，而当前标准疗法贝利司他在类似患者群体中缓解率为25.8% [2] - SLS009在急性髓系白血病患者中对预后不良因素有高缓解率，且相比其他CDK9抑制剂毒性更低、效力更高 [4] 公司产品管线 - 公司另一领先候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有潜力单药或联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [4] 孤儿药认定标准 - 孤儿药认定授予针对欧盟中每10000人中受影响不超过5人且无满意疗法的危及生命或慢性衰弱性疾病的治疗、预防或诊断疗法，且该疗法须为患者带来显著益处 [3]