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Rare Disease-Focused BioMarin Narrows Sales Focus, Cuts Cost For Hemophilia A Gene Therapy; Lifts Annual Guidance
BMRNBioMarin Pharmaceutical(BMRN) Benzinga·2024-08-07 03:06

公司战略调整 - 公司将Roctavian业务重点放在美国、德国和意大利市场,这些市场已批准并报销该药物用于严重血友病A治疗 [1] - 公司调整Roctavian业务,减少在开发和制造方面的额外投资 [1] - 公司预计从2025年开始将Roctavian年度直接费用减少至约6000万美元,并已开始实施费用削减计划 [2] - 公司预计Roctavian将在2025年底实现盈利 [2] - 公司基因疗法制造设施已进入“闲置状态”,直到需要额外剂量,目前不再投资进入新市场 [3] 财务表现 - 公司第二季度调整后每股收益为96美分,同比增长78%,超出市场预期的35美分 [3] - 第二季度销售额增长20%至7.1203亿美元,超出市场预期的6.6205亿美元,主要受Voxzogo(侏儒症药物)和Naglazyme(罕见遗传代谢疾病药物)推动 [3] - 公司预计2024年收入为27.5亿至28.25亿美元,此前预期为27亿至28亿美元,市场共识为27.4亿美元 [5] - 公司将调整后每股收益预期从2.75-2.95美元上调至3.10-3.25美元,超出市场共识的2.87美元 [5] 产品表现 - Voxzogo在2024年上半年新增近900名患者,创历史新高 [4] - 第二季度,公司在美国和意大利分别治疗了3名和2名Roctavian患者,产生700万美元收入 [4] - 公司决定停止BMN 293的研发,这是一种用于肌球蛋白结合蛋白C3肥厚型心肌病(心肌增厚)的临床前基因疗法 [4] 市场评价 - William Blair分析师认为,随着Voxzogo的成功推出和新CEO专注于扩大利润率,公司有望在未来几年加速每股收益增长 [6] - 分析师认为公司具有强劲的增长潜力和盈利能力,将其视为行业核心持股 [6] - 公司股票在周二收盘时上涨7.69%,至86.66美元 [6]