文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务业绩和公司最新情况，Rezdiffra美国上市开局良好，有望通过欧洲扩张推动未来增长，且获专家指南推荐为一线疗法 [1][2][3] 公司业务进展 Rezdiffra美国上市情况 - 2024年4月9日宣布Rezdiffra在美国上市，持续推进上市工作，包括教育社区、支持创建护理途径、扩大处方医生范围和与支付方合作等 [3] - 截至2024年6月30日，Rezdiffra已覆盖超50%美国商业保险人群，目标是到2024年底覆盖80% [3] - 不到5%的Rezdiffra覆盖人群需要活检诊断，符合当前护理标准 [3] 欧洲市场拓展计划 - Rezdiffra正接受欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）评估，有望成为欧洲首个获批治疗NASH/MASH肝纤维化的疗法 [3] - 公司计划在2025年年中EMA对营销授权申请（MAA）做出决定后，直接在欧洲商业化resmetirom [3] 专家指南推荐情况 - 7月，欧洲肝病研究协会（EASL）、欧洲糖尿病研究协会（EASD）和欧洲肥胖研究协会（EASO）联合发布的临床实践指南推荐Rezdiffra作为F2/F3 NASH/MASH患者的一线疗法 [3] - 7月，《临床胃肠病学与肝病学杂志》发表专家小组建议，为Rezdiffra的合理使用提供实用指导 [3][4] EASL大会研究成果 - 6月EASL大会上，一项利用创新AI技术的报告深入分析了Rezdiffra的抗纤维化作用和THR - β抑制疾病进展的作用 [4] - 非侵入性测试数据分析显示，Rezdiffra治疗三年可使91%的患者肝硬度改善或稳定，且对患者生活质量有积极影响 [4] - 首次分析Rezdiffra对可能患有代谢功能障碍和酒精相关性肝病（MetALD）患者的治疗效果，显示与NASH人群有相似的纤维化改善和脂肪性肝炎缓解率 [4] - 两项针对医疗保险患者的卫生经济学结果研究表明，NASH患者进展风险高、成本高，能延缓或预防进展的干预措施可降低发病率、死亡率并带来成本效益 [4] 财务情况 第二季度财务结果 - 2024年第二季度净收入1460万美元，上年同期无产品销售 [5] - 2024年第二季度销售成本60万美元，上年同期无产品销售，未确认销售成本 [5] - 2024年第二季度运营费用1.772亿美元，上年同期8650万美元 [5] - 2024年第二季度研发费用7110万美元，上年同期6860万美元，主要因制造时间、员工人数和股票薪酬费用增加 [5] - 2024年第二季度销售、一般和行政费用1.054亿美元，上年同期1780万美元，主要因Rezdiffra的预发布和发布活动增加 [5] - 2024年第二季度利息收入1420万美元，上年同期360万美元，主要因2024年本金余额和利率提高 [5] - 2024年第二季度利息费用370万美元，上年同期290万美元，因贷款安排下未偿还本金余额增加 [5] 现金及等价物情况 - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券为11亿美元，2023年12月31日为6.341亿美元，主要因2024年3月公开发行净收益5.74亿美元，部分被运营资金抵消 [5] 会议安排 - 公司将于美国东部时间2024年8月7日上午8点举办网络直播，回顾财务和运营结果并提供业务更新 [6] 行业背景 NASH疾病情况 - 非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是一种更严重的非酒精性脂肪性肝病（NAFLD），是全球肝脏相关死亡的主要原因，增加了医疗系统负担 [7] - NASH患者尤其是有更严重代谢风险因素的患者，发生不良心血管事件的风险增加，发病率和死亡率升高 [7] - 患者进展到中度至晚期肝纤维化（F2 - F3期）时，不良肝脏结局风险显著增加，NASH正迅速成为美国肝移植的主要原因 [8] 患者数量及目标群体 - 公司估计美国约有150万患者被诊断为NASH，其中约52.5万患者患有中度至晚期肝纤维化NASH，Rezdiffra推出期间将重点关注约31.5万由肝脏专科医生治疗的此类患者 [9] 疾病名称变更 - 2023年，全球肝脏疾病医学协会和患者组织将NASH更名为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），NAFLD更名为代谢功能障碍相关脂肪变性肝病（MASLD），并确立了脂肪变性肝病（SLD）这一统称 [10] 公司简介 - 公司是一家专注于开发非酒精性脂肪性肝炎（NASH）新型疗法的生物制药公司，其药物Rezdiffra（resmetirom）是一种每日一次的口服肝脏靶向THR - β激动剂，旨在针对NASH的关键潜在病因 [11]