核心观点 - Clene公司宣布其CNM-Au8®在治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)和Rett综合征方面取得显著临床进展 包括生存率提升、功能状态改善及神经保护作用 [1][3][9] - 公司计划2024年第三季度与FDA进行Type C会议 讨论加速审批路径 并可能在年底提交新药申请 [1][7] - 截至2024年6月30日 公司现金及现金等价物为2170万美元 预计可维持运营至2024年第四季度 [1][11] CNM-Au8®治疗ALS临床数据 - 在HEALEY ALS平台试验中 CNM-Au8 30mg治疗组相比匹配的PRO-ACT对照组 3.5年随访期死亡风险降低60%(HR=0.431 p=0.0002) [4] - NfL应答者亚组(占治疗患者近50%)显示血浆NfL水平持续显著下降 平均降低28%(GMR=0.72 p<0.0001) 同时ALSFRS-R功能衰退减缓 [3][5] - 76周长期治疗数据显示血浆NfL水平较安慰剂组显著降低(GMR=0.841 p=0.023) [6] CNM-Au8®治疗Rett综合征进展 - 体外实验显示CNM-Au8可显著改善Rett综合征模型的神经元存活率(p<0.0001)、神经突长度(p<0.05)及线粒体呼吸功能 [9] - 在一个Rett患者来源的星形胶质细胞系中 实现基础呼吸和ATP关联呼吸的完全恢复(p<0.0001) [9] 公司运营与财务 - 2024年第二季度研发费用420万美元 同比下降37% 主要因NIH资助的ALS EAP项目费用抵消 [11] - 净亏损680万美元 较2023年同期的2510万美元显著收窄 每股亏损从5.84美元改善至1.06美元 [13] - 2024年7月完成1:20反向股票分割 普通股流通量从约1.287亿股缩减至640万股 以符合纳斯达克最低股价要求 [10] 监管与商业化进展 - 2024年6月启动NIH资助的ALS扩大准入计划(EAP) 并完成首例患者入组 [8] - 向FDA提交的简报书中包含两项独立II期临床试验的新事后分析数据 支持加速审批讨论 [7]