文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务结果及CNM - Au8项目最新进展，对CNM - Au8治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）和雷特综合征展现积极成果，有望提交新药申请，同时公司完成反向股票分割以维持纳斯达克上市合规 [1][2] 各部分总结 CNM - Au8治疗ALS - 6月公司在ENCALS会议展示HEALEY ALS平台试验开放标签扩展（OLE）中CNM - Au8治疗ALS的长期结果，含长达42个月生存随访和76周长时间神经丝轻链（NfL）生物标志物结果，近半数CNM - Au8患者NfL持续降低 [3] - 与匹配的PRO - ACT对照相比，接受CNM - Au8 30 mg治疗患者死亡风险降低约60%，协变量调整后的风险比（HR）为0.431（95% CI：0.276 - 0.672），p值 = 0.0002 [4] - CNM - Au8 NfL应答者平均NfL降低28%，76周时几何平均比（GMR）与基线相比为0.72（95% CI：0.67 – 0.79），p < 0.0001；76周时与安慰剂相比GMR为0.841，95% CI：0.73 – 0.98，p = 0.023 [5][6] - 7月公司向FDA提交简报，含两项独立进行的CNM - Au8治疗ALS的2期临床试验的新事后分析，计划在C类互动结束后公布FDA反馈；CNM - Au8 NfL应答者NfL水平较基线平均降低28%，非应答者NfL水平持续上升 [7] - 去年底公司获NIH四年期赠款支持CNM - Au8治疗ALS的扩大使用计划（EAP），6月招募首位EAP患者 [8] CNM - Au8治疗雷特综合征 - 6月公司在国际雷特综合征基金会2024年年会上展示CNM - Au8治疗雷特综合征的初步数据，体外模型中神经元健康、存活和神经突长度有显著改善，还改善线粒体呼吸缺陷 [9] 公司动态 - 7月公司完成1比20反向股票分割，普通股在纳斯达克资本市场以调整后基础交易，恢复纳斯达克上市合规，发行和流通股数从约1.287亿股减至约640万股 [10] 2024年第二季度财务结果 - 截至6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总计2170万美元，预计资源足够支持运营至2024年第四季度 [11] - 研发费用为420万美元，低于2023年同期的660万美元，主要因NIH赠款报销和部分临床试验费用降低 [11] - 一般及行政费用为330万美元，低于2023年同期的390万美元，主要因董事和高管保险费、财务会计费用和基于股票的薪酬费用减少 [12] - 总其他收入为60万美元，而2023年同期总其他费用为1480万美元，主要因普通股认股权证负债公允价值下降和2023年公开发行股票的公允价值费用在2024年未发生 [12] - 公司本季度净亏损680万美元，即每股亏损1.06美元，而2023年同期净亏损2510万美元，即每股亏损5.84美元 [13]