文章核心观点 - 强生公司公布nipocalimab治疗严重胎儿和新生儿溶血病（HDFN）的2期UNITY研究结果，显示其能延缓或预防严重胎儿贫血，减少宫内输血需求，支持进一步临床开发 [1] 分组1：研究结果 - UNITY研究达到主要终点，54%接受nipocalimab治疗的孕妇在孕32周及以后实现活产且无需宫内输血（IUT），而历史基准为10% [1][4] - 与符合条件的妊娠相比，研究妊娠的活产比例更高（92% vs 38%），需要IUT的参与者更少（85% vs 46%），首次IUT的中位孕周更晚（27 1/7周 vs 20 4/7周），分娩的中位孕周更晚（36 4/7周 vs 23 6/7周） [1] - UNITY研究中，最常报告的不良事件与妊娠和HDFN常见情况一致，严重副作用与HDFN或其他妊娠相关疾病一致，未发生母婴死亡，1例妊娠因IUT并发症导致胎儿死亡 [1] 分组2：研究介绍 - UNITY是一项全球多中心、非盲2期临床研究，旨在评估nipocalimab治疗早发性严重HDFN高风险孕妇的安全性、有效性、药代动力学和药效学 [4] - 研究纳入RhD或Kell同种免疫的单胎妊娠孕妇，主要终点是孕32周及以后活产且无需IUT，对孕妇产后监测24周，对婴儿出生后监测长达96周，参与者每周接受一次静脉输注 [4] 分组3：HDFN介绍 - HDFN是一种罕见疾病，由母婴某些红细胞类型不相容引起，母体免疫系统产生的同种抗体攻击胎儿红细胞，导致胎儿贫血或新生儿高胆红素血症和贫血 [5] - 症状从轻度黄疸到新生儿神经毒性高胆红素血症，再到危及生命的胎儿贫血，目前尚无针对严重HDFN高风险妊娠的非手术干预措施，严重HDFN妊娠可能需要多次IUT，与胎儿死亡率和早产率增加相关 [5] - 美国每年每10万例妊娠中估计有多达80例受HDFN影响 [5] 分组4：Nipocalimab介绍 - Nipocalimab是一种研究性单克隆抗体，旨在高亲和力结合阻断FcRn，降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平，同时保留免疫功能，防止母体同种抗体通过胎盘转移给胎儿 [6] - 美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予nipocalimab多项关键指定，包括快速通道指定、孤儿药地位、突破性疗法指定和孤儿药产品指定 [6][7] 分组5：后续研究 - AZALEA 3期关键研究目前正在招募有严重HDFN病史的严重HDFN高风险孕妇，以进一步评估nipocalimab的有效性和安全性 [1] - 强生公司正在进行nipocalimab治疗胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）的3期研究，FNAIT是一种妊娠同种免疫疾病，可导致血小板减少和出血风险 [1][5] 分组6：公司介绍 - 强生公司致力于医疗保健创新，通过创新药物和医疗技术专业知识，在医疗保健解决方案全领域进行创新，以预防、治疗和治愈复杂疾病 [8]