核心观点 - Fabhalta在III期APPLAUSE-IgAN试验中显示出显著的蛋白尿减少效果，与安慰剂相比减少了38% [1] - Fabhalta是首个获得FDA加速批准的补体抑制剂，用于治疗高风险快速进展的原发性IgA肾病（IgAN）患者 [1] - 尽管现有标准治疗，仍有高达50%的IgAN患者在诊断后10至20年内进展为肾衰竭 [4] 药物研发与批准 - Fabhalta通过抑制补体替代途径，减少蛋白尿，显示出临床意义的治疗效果 [1] - FDA加速批准基于III期APPLAUSE-IgAN试验的中期分析结果，但需进一步验证其对肾功能下降的影响 [2] - 公司计划在2025年完成III期试验，以支持传统FDA批准 [2] 临床试验数据 - Fabhalta在9个月内使蛋白尿减少了44%，而安慰剂组仅减少9% [6] - 治疗效果在所有亚组中一致，包括年龄、性别、种族和基线疾病特征 [6] - 试验的主要终点是9个月时的蛋白尿减少，次要终点包括24个月时的eGFR斜率 [10] 公司战略与未来方向 - 公司正在推进另外两种IgAN疗法的后期开发，分别是atrasentan和zigakibart [7] - Fabhalta还在开发用于其他罕见疾病，包括C3肾小球病（C3G）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS） [22] - 公司计划在年底前向FDA和EMA提交Fabhalta用于C3G治疗的申请 [22] 患者支持与资源 - 公司提供全面的患者支持计划，帮助患者获得治疗并解决保险和财务问题 [8] - 患者或提供者可以通过电话或访问网站获取更多信息 [8] 行业背景与挑战 - IgA肾病是一种罕见的进行性疾病，全球每年每百万人中有25人被新诊断 [3] - 该病的异质性和进展性使其治疗具有挑战性，但治疗领域正在迅速演变 [3] - 补体激活在IgA肾病的发病机制中起关键作用，Fabhalta的批准为患者提供了新的治疗选择 [3]