公司运营进展 - NTLA-2002的2期研究达到了主要和所有次要终点 计划在2024年第四季度的医学会议上公布详细结果 并选择50 mg剂量进入关键的3期试验 预计在2024年下半年启动 [1][2][3] - NTLA-2001的3期MAGNITUDE试验在ATTR淀粉样变性伴心肌病患者中快速入组 预计在2024年底启动NTLA-2001治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病的3期研究 [1][4] - NTLA-3001的1/2期研究预计在2024年下半年对首例患者进行给药 这是公司首个完全拥有的基因插入项目 [1][5] 临床数据与研发进展 - NTLA-2002在2期研究中 单次25 mg或50 mg剂量在16周主要观察期内显著减少HAE发作 50 mg剂量在完全消除发作和减少激肽释放酶蛋白方面表现更优 [3] - NTLA-2001在1期研究中 8/10患者在16周主要观察期后保持完全无发作 最长无发作持续时间超过26个月 平均每月HAE发作率减少98% [3] - NTLA-2001的再给药数据显示 血清TTR中位减少90% 从原始基线水平减少95% 表明CRISPR再给药具有附加药效学效应 [6] 财务与公司动态 - 截至2024年6月30日 公司现金及等价物为9.399亿美元 预计可支持运营至2026年底 [9] - 2024年第二季度研发费用为1.142亿美元 同比下降1.1% 主要由于员工相关费用减少 [9] - 2024年第二季度净亏损为1.47亿美元 同比增加23.3% [9] - 2024年6月 Brian Goff加入董事会 Edward Dulac被任命为执行副总裁兼首席财务官 [8]