公司临床项目进展 - NTLA - 2002用于遗传性血管性水肿（HAE）的2期研究达到主要和所有次要终点 公司计划在2024年第四季度的医学会议上展示详细结果[1][2][3] - 公司选择NTLA - 2002的50mg剂量用于关键的3期试验 该试验有望在2024年下半年开始[1][3] - NTLA - 2001用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的3期MAGNITUDE试验正在快速招募[1] - 公司按计划将在年底前启动NTLA - 2001用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病的3期研究[1] - 公司计划在2024年下半年展示正在进行的NTLA - 2001的1期新临床数据[1] - 公司预计在2024年下半年对NTLA - 3001（一种用于治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的体内基因插入候选药物）的1/2期研究中的首位患者进行给药[1] 公司财务状况 - 2024年第二季度末公司财务状况良好 现金约为9.4亿美元[1] - 2024年第二季度现金现金等价物和有价证券为9.399亿美元 较2023年12月31日的10亿美元有所下降 下降原因是用于运营的现金为2.344亿美元[9] - 2024年第二季度合作收入为700万美元 较2023年第二季度的1360万美元减少660万美元 主要是由于AvenCell许可和合作协议相关收入减少[9] - 2024年第二季度研发（R&D）费用为1.142亿美元 较2023年第二季度的1.153亿美元减少110万美元 主要是由于员工相关费用减少[9] - 2024年第二季度一般和管理（G&A）费用为3180万美元 较2023年第二季度的3070万美元增加110万美元 主要与股票薪酬有关[9] - 2024年第二季度净亏损为1.47亿美元 较2023年第二季度的1.237亿美元有所增加[9] 公司其他事项 - 2024年6月公司宣布任命Brian Goff为董事会成员[8] - 2024年6月公司宣布任命Edward Dulac为执行副总裁首席财务官和财务主管[8] - 公司将参加2024年第三季度的一些活动 如摩根士丹利第22届年度全球医疗保健会议 富国银行医疗保健会议和Cantor全球医疗保健会议[9] - 公司将于2024年8月8日上午8点（美国东部时间）召开电话会议讨论2024年第二季度业绩[10] - 电话会议的重播将从2024年8月8日中午12点（美国东部时间）开始在公司网站的投资者与媒体板块的活动与展示页面提供[11]